FDA자문위, 인터셉트 오칼리바 승인권고

미국 FDA의 자문위원회가 미국 생명공학회사 인터셉트 파마슈티컬스의 오칼리바(Ocaliva, obeticholic acid)를 원발성 담즙성 담관염(primary biliary cholangitis)에 대한 치료제로 승인하도록 만장일치로 권고했다.

FDA는 자문위원회 결정에 따라야할 필요는 없지만 승인여부를 검토할 때 자문위원회의 의견을 고려한다.

전문의약품 허가 신청자 비용 부담법에 따른 FDA의 최종 결정기한은 오는 5월 29일까지다. 오칼리바가 승인될 경우 거의 20년 만에 처음 승인된 새로운 원발성 담즙성 담관염 치료제가 된다.

인터셉트의 마크 프루잔스키 회장은 “자문위원회가 이 질환을 겪고 있는 환자들을 위해 오칼리바의 승인을 강력하게 권고해 기쁘다”고 말하며 “이번 긍정적인 권고는 PBC 환자 커뮤니티에게 고무적인 진전”이라고 덧붙였다.

인터셉트는 오칼리바를 현재 원발성 담즙성 담관염에 대해 승인된 유일한 약물인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 반응이 불충분하거나 내약성이 없는 환자들을 위한 치료제로 신속 승인받으려고 하고 있다.

우르소데옥시콜산은 원발성 담즙성 담관염의 임상적 결과에 영향을 미칠 수 있지만 UDCA로 치료받은 환자들 중 상당수는 약물에 반응이 충분하지 않거나 내약성이 없어 부정적인 결과로 이어질 위험이 증가하게 된다.

자문위원회의 권고는 임상 3상 POISE 연구가 포함된 임상 개발 프로그램의 자료를 토대로 이뤄졌다. 이 연구는 UCDA를 이용한 치료에 실패했었던 PBC 환자 216명을 대상으로 오칼리바의 안전성 및 효능을 평가한 임상시험이다.

인터셉트의 신약승인신청서에는 총 675 환자-년수 동안 오칼리바를 투여 받은 432명의 환자들에 대한 자료가 포함돼 있으며 이 중에 일부 환자들을 오칼리바로 5년 이상 치료를 받았다.

인터셉트는 FDA의 신속승인 가이드라인에 따라 오칼리바의 원발성 담즙성 담관염 치료 효과를 확인하기 위한 장기적인 임상 4상 COBALT 임상시험의 환자 등록을 진행하고 있다.

원발성 담즙성 담관염은 주로 여성에게 영향을 미치는 질환이며 미국에서는 C형 간염에 이어 두 번째로 높은 여성 간 이식 원인이다.