EU, 10인자 결핍증치료제 ‘코아가덱스’승인

영국의 혈장 유래 단백질 치료제 제조사인 바이오 프로덕츠 래보러토리(Bio Products Laboratory)는 유럽에서 코아가덱스(Coagadex)의 시판을 허가 받았다고 발표했다.

코아가덱스는 유전성 제10인자 결핍증 환자의 출혈 에피소드 및 수술 전후 관리를 위한 치료제이며 유럽에서는 이 희귀한 출혈장애에 대해 승인된 최초의 의약품이다. 미국에서는 작년 10월에 승인된 바 있다.

제10인자 결핍증은 혈액 응고과정에서 결정적인 역할을 담당하는 혈액 내 10인자 단백질이 충분하지 않아 발생하는 희귀하고 심각한 질환이다.

이 결핍증이 있는 환자들은 출혈 위험이 증가하거나 과도한 혹은 지속적인 출혈을 경험할 수 있다.

중증 환자의 경우 뇌와 폐, 위장관 내 출혈 위험이 증가해 치명적일 수 있다. 유전성 10인자 결핍증은 매우 희귀해 유럽에서는 약 700명 정도의 환자가 있다고 추산되고 있다.

밀라노 대학교 IRCCS 마지오레 병원 내과 교수인 플로라 페이반디 박사는 “오늘날까지는 혈장 주입이나 응고인자 농축을 통해 10인자 결핍증을 치료해왔다”고 설명했다.

또 “이 취약한 환자들을 치료할 수 있는 특수한 10인자 치료약물을 원해왔기 때문에 이번 승인은 중요한 진전을 의미한다”고 덧붙였다.

코아가덱스는 두 건의 개방표지, 다기관, 전향적 연구 자료를 토대로 이뤄졌다. 첫 번째 연구에는 자연 출혈 혹은 외상성 출혈로 인해 치료를 받은 중등도 및 중증 유전성 10인자 결핍증 환자들이 등록됐다.

효능에 관한 일차종료점은 회복율과 반감기 등이 포함된 약동학적 수치였으며 이차종료점에는 효능에 대한 전반적인 평가와 출혈 치료를 위한 주입 횟수 등이 포함됐다. 두 번째 연구에는 수술 전후로 코아가덱스를 투여 받은 환자들로부터 자료가 수집됐다.

시험 결과 치료성공을 위한 조건이 충족됐으며 약동학적 지표도 과거 연구 자료와 일치하는 것으로 나타났다. 반감기는 대략 30시간이었으며 91%의 출혈 치료가 우수한 수준이라고 평가됐다. 대부분의 출혈 에피소드는 코아가덱스 1회 주입으로 통해 치료할 수 있었다고 한다.