美FDA, 조혈모세포 이식 합병증 치료제 승인

재즈 파마슈티컬스는 미국 FDA가 데피텔리오(Defitelio, defibrotide sodium)를 조혈모세포이식 이후 신장 혹은 폐 기능장애가 있는 성인 및 소아 간정맥폐쇄질환(VOD) 환자들을 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.

재즈 파마슈티컬스의 브루스 코자드 회장은 “이번 승인은 희귀하고 때로는 치명적인 줄기세포 이식 합병증에 대해 입증된 유일한 치료제인 데피텔리오의 중요성을 보여주는 것”이라며 “데피텔리오는 1코스 치료를 통해 환자들의 삶을 구하는 치료적 중재방법이 될 가능성이 있기 때문에 임상적으로 의미 있는 진전”이라고 강조했다.

또 “오늘날까지 미국 환자들을 위해 승인된 치료제는 없었다고 밝히며 ”데피텔리오의 시장진입은 미충족 의료수요를 충족시키는 신약을 제공하기 위한 회사의 헌신을 증명한다“고 덧붙였다.

이번 FDA의 승인은 데피텔리오의 권장용량인 6.25 mg/kg을 6시간마다 투여 받은 환자들에 대한 세 건의 임상시험 자료를 토대로 이뤄졌다. 시험 결과 데피텔리오로 치료받은 환자들 중 38%에서 45%가 조혈모세포이식 이후 100일 동안 생존한 것으로 나타났다.

임상시험 도중 가장 흔한 부작용으로는 저혈압, 설사, 구토, 구역, 비출혈 등이 보고됐으며 중증 부작용으로는 저혈압과 폐포출혈 등이 보고됐다.

데피텔리오는 출혈 합병증이 있는 환자나 항응고제를 복용 중인 환자 혹은 혈액응고를 막는 다른 의약품을 복용 중인 환자들에게는 사용할 수 없다.

미국 다나-파버 암연구소의 제롬리퍼 다발성골수종 센터 및 리보우 골수종 치료 연구소의 폴 리처드슨 박사는 “정맥폐쇄질환 혹은 굴혈관폐쇄증후군은 줄기세포 이식 이후 징후 없이 발생할 수 있으며 빠르게 진행돼 중증 신장 혹은 폐 기능장애와 다장기부전을 유발할 수 있는 파괴적인 질환이다”고 설명했다.

재즈 파마슈티컬스는 제품 출시 이후 데피텔리오에 대한 접근성을 높이기 위한 프로그램을 통해 환자들을 지원할 예정이다.

이번에 FDA는 우선검토 제도를 통해 데피텔리오를 검토했으며 간정맥폐쇄질환에 대한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다.