알제온 알츠하이머 시험약 효과 입증

미국 기반의 생명공학기업인 알제온(Alzheon)은 APOE4 유전자형의 알츠하이머병 환자들을 대상으로 트라미프로세이트(tramiprosate)를 시험한 임상 3상 시험 2건에서 유의미한 효과가 나타났다고 발표했다.

이번 결과는 알츠하이머 치료 발전에 관한 국제 아테네/스프링필드 심포지엄을 통해 공개됐다.

트라미프로세이트는 알제온이 개발한 전구약물인 ALZ-801의 생물학적인 활성성분이며 현재 APOE4/4 동형접합 유전자형 알츠하이머 환자들을 대상으로 임상 3상 연구가 진행 중이다.

이 유전자형을 지닌 사람은 알츠하이머 유병률이 높다고 알려져 있으며 알츠하이머의 특징인 피질 아밀로이드 병리학과 관련된 질병부담이 큰 편이다.

이 약물은 캐나다 제약회사 뉴로켐이 2007년에 알츠하이머병에 대한 개발을 중단한 적이 있다. 뉴로켐은 개발 프로그램에서 도출된 자료가 승인을 받기에 충분하지 않은 것으로 판단해 개발을 포기했다. 이후에 알제온은 2013년에 설립됐으며 ALZ-801에 관한 권리를 획득했다.

알제온이 실시한 트라미프로세이트 임상 3상 시험의 하위그룹 분석 결과에 따르면 APOE4 카피 2개를 가지고 있으며 이 약물로 78주 동안 치료받은 환자들은 인지 기능이 임상적으로 유의하게 개선된 것으로 나타났다.

또 동형접합 하위그룹에 대한 연구자료에 따르면 약물 용량이 높을수록 효과가 커지는 것으로 확인됐다.

APOE4 이형접합 환자그룹에서는 치료효과의 크기가 낮은 편이었지만 인지기능에 대한 영향은 임상적으로 유의했다.

APOE4를 가지지 않은 환자들은 효과가 없는 것으로 나타났다. 안전성 프로파일은 모든 치료그룹에서 비슷한 수준이었다.

알제온은 향후 경증에서 중등도의 APOE4/4 동형접합 알츠하이머병 환자들을 대상으로 임상 3상 시험을 계속할 계획이다.

알제온의 최고의료책임자인 수잔 아부샤크라 박사는 “이러한 결과는 APOE4/4 동형접합, 이형접합, 비보유자에서 아밀로이드 병리학의 유전자 용량 효과에 대해 이해하고 있는 사항과 일치한다”고 말했다.

또 “알츠하이머병 아밀로이드 병리 유병률이 가장 높다고 알려진 APOE4 그룹의 환자들은 베타 아밀로이드의 응집과 독성을 억제하는 트라미프로세이트로 인한 효과가 가장 컸다”고 덧붙였다.