노바티스 미도스타우린, 획기적치료제 지정

스위스 제약회사 노바티스는 미국 FDA가 시험약 PKC412 혹은 미도스타우린(midostaurin)을 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다.

미도스타우린은 FDA가 승인한 검사법을 통해 FLT3 변이 양성이 확인됐으며 표준 유도 및 공고 요법을 받을 수 있고 급성 골수성 백혈병을 처음 진단받은 성인 환자들을 위한 치료제로 개발되고 있는 약물이다.

이번 획기적 치료제 지정은 주로 임상 3상 RATIFY 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다.

이 연구는 노바티스와 항암임상시험연맹의 협력관계 하에서 실시됐으며 미국혈액학회 연례회의를 통해 구체적인 자료가 공개됐다.

미도스타우린은 10여 년 동안 임상시험 단계에 머물러 있으며 시장조사기업인 이벨류에이트파마에 따르면 2020년 매출액도 1억2400만 달러 정도만 기록할 것이라고 전망되고 있다.

다른 시장조사기업인 GBI 리서치는 전 세계적인 급성 골수성 백혈병 치료제 시장이 2020년에 8억7860만 달러 규모로 확대될 것이라고 예측한 바 있다.

이 같은 시장 성장으로 이끌 요인으로는 현재 제네릭 의약품이 지배하고 있는 시장에 출시될 5종의 고가 의약품들과 급성 골수성 백혈병 유병률 증가 등이 꼽혔다.

노바티스의 미도스타우린과 앰빗 바이오사이언스의 퀴자티닙(quizartinib), 가미다 셀의 StemEx, 트레오슬판은 초기 단계의 임상시험에서 소규모 환자집단을 대상으로 평가한 결과 유망한 효능과 안전성이 증명된 약물들이다.

미도스타우린과 표준 유도 및 공고 항암화학요법을 받은 환자들은 유도 및 공고 요법만 받은 환자들에 비해 전체생존기간이 유의하게 개선됐다.

비교그룹의 평균 무진행생존기간이 25.6개월인 것에 비해 미도스타우린 치료그룹의 평균 전체생존기간은 74.7개월인 것으로 나타났다.

임상시험 도중 3등급 이상의 혈액학적 및 비혈액학적 부작용 발생률 면에서 두 그룹 간에 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다.

노바티스는 현재 PKC412가 시험 단계이며 FDA 승인을 위해 신청서를 제출할 예정이기 때문에 동정적 사용 프로그램과 미국 내 확대된 치료 프로토콜을 시작했다.

지원 대상은 새롭게 진단받은 18세 이상의 FLT3 변이 급성 림프구성 백혈병 환자들이 될 예정이다.

노바티스 항암제 개발 책임자인 알렉산드로 리바는 “25년 넘게 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 의학적 개발은 제한적이었으며 항암제 치료전략도 본질적으로는 바뀌지 않았다”며 “최초의 급성 골수성 백혈병 표적 치료제가 될 가능성이 있는 PKC412를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 협력할 것”이라고 밝혔다.