10인자 결핍치료제 코아가덱스 EU승인임박

유럽의약품청의 약물사용자문위원회는 코아가덱스(Coagadex)를 희귀한 유전적 혈액장애인 10인자 결핍을 치료하기 위한 약물로 시판허가하도록 권고했다.

유럽에서 코아가덱스는 유전성 10인자 결핍증 환자의 외과수술 도중에 출혈을 조절하고 출혈 삽화의 예방적 관리와 치료를 위한 약물로 신청됐다. 코아가덱스의 활성물질은 인간혈장에서 추출한 단백질인 제10혈액응고인자다.

코어가덱스는 영국의 혈장유래 단백질 치료제 제조사인 바이오 프로덕츠 래보러토리(Bio Products Laboratory)가 생산하고 판매 중인 제품이며 미국에서는 작년 10월에 FDA에 의해 승인된 상태다.

현재 여러 종류의 응고인자들이 들어있는 대체치료법 등이 포함된 기존의 치료방법들은 약물 투여나 합병증을 유발할 수 있는 다른 응고인자의 증가 위험 같은 문제들과 연관돼 있다.

약물사용자문위원회는 부족한 치료대안을 고려해 의약품의 평가를 신속하게 처리하기로 결정했으며 평가 가속화 절차에 따라 시판허가를 권고했다.

이러한 절차는 미충족 의료수요에 대응할 수 있는 새로운 의약품에 대한 환자 접근을 앞당기기 위한 수단 중 하나다.

이번 CHMP의 결정은 무작위배정, 개방표지, 다기관 연구 2건의 결과를 토대로 이뤄졌다. 10인자 결핍이 희귀한 질환이기 때문에 두 연구에 참가한 참가자의 수도 적었다.

한 건의 임상 3상 연구에서는 중등! 도 혹은 중증의 10인자 결핍증을 앓고 있는 16명의 환자들에서 발생한 자발적 출혈 207건의 치료결과가 평가됐다.

연구결과 98.8%의 출혈이 우수하거나 괜찮은 수준으로 치료된 것으로 나타나 효과적인 반응이 입증됐다. '

연구에 참가한 5명의 환자들은 7건의 외과수술을 받았으며 코아가덱스는 예정된 수술 도중의 출혈을 예방하기 위해 사용했을 때도 효과적인 것으로 나타났다.

경증에서 중증의 유전성 10인자 결핍증을 가진 소아 환자를 대상으로 한 추가적인 연구는 아직 진행 중이다.