린파자ㆍ베네토클락스 '획기적 치료제' 지정

아스트라제네카의 린파자(Lynparza)가 미국에서 특정 유형의 전립선암에 대한 단독요법제로 획기적 치료제 지정을 받았다.

린파자는 과거에 탁산 기반의 항암화학요법을 받았으며 한 가지 이상의 새로운 호르몬요법을 받은 경험이 있는 BRCA1/2 혹은 ATM 유전자 변이 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 환자를 위한 치료제로 개발되는 약물이다.

이번 획기적 치료제 지정은 현재 이 심각하고 치명적인 질환을 앓고 있는 생체지표 특정 환자그룹을 대상으로 평가한 결과 린파자가 기존의 치료제보다 상당한 개선효과를 제공할 수 있는 것으로 나타난 TOPARP-A 임상 2상 시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

린파자는 종양 DNA 복구 경로 결함을 활용해 암세포를 우선적으로 사멸시키는 혁신적인 경구 폴리ADP-리보오스 중합효소(PARP) 억제제 계열의 약물이다.

린파자는 이러한 작용기전 덕분에 DNA 복구 결함이 있는 다양한 유형의 종양에서 효과를 보이며 이미 BRCA 변이 난소암에 대한 유지요법제로 승인된 상태다.

한편 애브비의 베네토클락스(Venetoclax)도 급성 골수성 백혈병에 대한 치료제로 세 번째 획기적 치료제 지정을 획득했다.

이번에 획기적 치료제로 지정된 베네토클락스와 저메틸화제(HMA)들의 병용요법은 고용량의 표준 항암화학요법을 받을 수 없고 치료경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 개발되고 있다.

급성 골수성 백혈병은 골수아세포 백혈구의 과잉생산이 특징인 공격적인 유형의 암이지만 많은 환자들은 집중 치료를 받을 수 없어 새로운 치료대안에 대한 수요가 남아있다.

애브비가 로슈 및 제넨테크와 개발 중인 B세포 림프종-2 단백질 억제제 배네토클락스는 과거 치료경험이 없으며 17p 결손 유전적 변이를 가진 만성 림프구성 백혈병에 대해서도 단독요법제 및 리툭시맙과의 병용요법제로 획기적 치료제 지정을 받은 바 있다.

현재 미국과 유럽의 규제당국들이 베네토클락스에 관한 승인신청서를 검토 중이다.