사렙타 ‘에테플러센’ 자문위 검토기간 연장

에테플러센(eteplirsen)에 대한 미국 FDA 말초 및 중추신경계 자문위원회 회의가 워싱턴 DC에서 예보된 눈보라 때문에 연기됐다.

향후 회의 일정은 연방관보를 통해 발표될 예정이다. 약물 개발사인 사렙타 테라퓨틱스는 오는 2월 26일까지로 예정된 승인검토기한에 변동이 있을 수 있다고 밝히며 그 때가 되면 알리겠다고 덧붙였다.

이번 자문위원회는 엑손 51 스키핑이 가능한 뒤시엔느 근위축증 환자를 위한 치료제인 사렙타의 에테플러센을 검토하기 위해 계획됐다.

에테플러센에 관한 신약승인신청서는 심각하거나 치명적인 질환에 대해 기존의 치료제보다 더 큰 편익을 제공할 가능성이 있는 약물을 조기에 승인하기 위한 FDA의 가속 승인 절차를 통해 검토가 이뤄졌다.

다만 앞서 발표된 FDA 검토관의 분석에 따르면 전반적인 에테플러센의 자료는 DMD 유전자에 변이가 확인된 환자들에 대한 효능을 뒷받침할 수 있는 통계적인 증거를 제공하지 못한다고 지적한 상태다.

또 에테플러센으로 치료받은 환자들과 통계적인 해석을 할 수 없는 과거 대조군을 비교한 것에 대한 우려와 에테플러센에 의해 디스트로핀 수치가 증가한 결과에 대한 의문도 제기됐다.

시장분석가들은 안전성 문제로 인한 중대한 우려는 확인되지 않았지만 데이터세트가 너무 작아 유효한 결론을 내릴 수 없다고 보고 있다.

이번 회의연기 소식은 이 약물을 가능한 한 빨리 이용할 수 있길 원하고 있는 환자들이 기다리는 와중에 전해졌다.

보스턴비지니스저널에 따르면 이 공청회는 수년 내에 가장 참석률이 좋은 공청회 중 하나가 될 것이라고 한다.

FDA는 최근에 또 다른 DMD 치료제의 승인을 거절하며 개발사인 바이오마린 파마슈티컬스에게 심사완료통지서를 전달한 바 있다.

시장조사기관인 글로벌데이터는 뒤시엔느 근위축증 시장이 2014년 기준 820만 달러에서 2019년까지 9억9000만 달러로 성장할 것이라고 보고 있다.

에테플러센과 바이오마린의 킨드리사(Kyndrisa) 이외에도 PTC 테라퓨틱스의 트랜스라나(Translarna)가 개발 단계에 있다.