최초의 '폰 빌레브란트병' 치료제 미국 승인

미국 FDA가 박스엘타의 본벤디(Vonvendi)를 18세 이상의 폰 빌레브란트병 환자를 위한 치료제로 승인했다. 본벤디는 FDA가 승인한 최초의 폰 빌레브란트 인자 재조합체다.

FDA에 따르면 폰 빌레브란트병은 미국 전체인구의 약 1%에게 영향을 미치는 가장 흔한 유전성 출혈장애다.

이 출혈장애는 정상적인 혈액응고과정에서 중요한 역할을 하는 단백질인 폰 빌레브란트 인자의 결핍 혹은 결함으로 인해 유발되며 코, 잇몸, 장, 근육 및 관절 내 중증 출혈 증상을 발생시킬 수 있다.

본벤디는 폰 빌레브란트병 환자 69명을 대상으로 실시된 두 건의 임상시험에서 다양한 신체부위에서의 출혈 발생을 조절하고 필요에 따른 치료를 진행하는데 안전하고 효과적인 것으로 나타났으며 1회 주입만으로 80% 이상의 출혈을 조절했다.

모든 시험 참가자들은 출혈 에피소드를 성공적으로 치료받았으며 이 중에 96.9%는 우수한 효능, 3.1%는 좋은 효능인 것으로 분석됐다.

안전성 면에서는 혈전증이나 제품 관련 중증 부작용이 관찰되지 않았으며 치료제와 관련해 폰 빌레브란트병 인자와 결합하거나 중화시키는 항체가 발견되지 않은 것으로 나타났다.

박스엘타는 내년에 미국에서 본벤디를 출시할 계획이라고 발표했으며 유럽을 비롯한 다른 시장에서는 2017년에 승인 신청할 생각이라고 밝혔다. 박스엘타는 아직 제품의 가격책정 정책에 대해서는 공개하지 않았다.

본벤디는 박스엘타가 박스타 인터내셔널에서 분리되고 나서 두 번째로 출시한 브랜드 제품이다. 지난달에 박스엘타는 애드베이트의 후속제품인 지속성 혈우병 A형 치료제 애디노베이트(Adynovate)를 승인받았다.

FDA는 본벤디를 이 질환에 대한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.