FDA자문위 "드리사퍼센 효능 입증 불충분"

미국 FDA 자문위원회는 뒤시엔느 근위축증을 치료하기 위한 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 시험약이 승인을 받을 만큼 충분한 효능이 입증되지 않았다고 밝혔다.

자문위원회는 공식적으로 약물의 승인여부를 두고 투표하지는 않았지만 17명 중 15명이 보행능력에 미치는 효과를 평가하기 위한 후기 연구에서 도출된 결과의 통계적 유의성 부족이 이전 단계에 실시된 연구결과를 약화시킨다는 의견을 냈다.

바이오마린의 드리사퍼센(drisapersen)은 남자신생아 3600명 중 1명꼴로 발생하며 급격한 근육퇴화를 유발하는 뒤시엔느 근위축증 치료제로 개발되고 있는 약물이다.

뒤시엔느 근위축증은 아직 FDA가 승인한 치료제가 없는 질환이다. 환자들은 보통 증상을 줄이기 위해 프레드니손이나 프레드니솔론 같은 스테로이드 약물을 투여 받지만 이로 인해 감염증, 당뇨병, 비만 등의 다른 질환이 발생되기도 한다.

FDA는 자문위원회의 의견을 검토한 이후 오는 12월 27일까지 승인여부를 결정할 예정이다. 앞서 FDA검토관은 드리사퍼센이 치명적인 장기적 부작용을 유발할 가능성 등이 있다는 이유로 이 의약품의 승인에 대해 우려를 표한 바 있다.

이번 자문위원회는 대부분 드리사퍼센으로 효과를 본 아이의 부모로 구성된 26명의 의견을 들은 이후 연구 자료를 기반으로 판단을 내렸다. 이 가운데 한 명의 부모만 드리사퍼센의 부작용을 조절할 수 없었다고 말했다.

바이오마린의 경쟁사인 사렙타 테라퓨틱스는 뒤시엔느 근위축증 치료제 에테플러센(eteplirsen)을 개발 중이다. 두 약물은 뒤시엔느 근위축증을 유발하는 디스트로핀 부족을 해결하기 위해 유전자에서 결함이 있는 부분을 건너뛰는 작용기전을 갖고 있다.

사렙타의 에테플러센은 내년 1월에 자문위원회의 검토가 예정돼 있다.