'박스앨타' 지속성 혈우병에 효과 확인

미국 FDA가 박스앨타(Baxalta)의 지속성 혈우병 치료제 애디노베이트(Adynovate)를 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자의 치료 및 예방을 위해 사용할 수 있도록 승인했다.

애디노베이트는 환자의 혈액 속에서 더 오래 지속되도록 조정됐기 때문에 출혈 빈도를 줄이기 위해 사용하는 기존의 수정되지 않은 항혈우병인자보다는 투여횟수를 더 줄일 수 있다.

지난 8월에 공개된 임상 2/3상 시험 결과에 따르면 애디노베이트는 혈액 응고 및 중증 출혈 예방을 위해 가장 많이 처방되는 애드베이트(Advate)보다 더 우수한 것으로 나타났다.

매주 2회 예방 목적으로 약물을 투여 받은 환자그룹은 필요할 때에만 약물을 투여 받은 환자그룹보다 평균 연간 출혈 비율이 95%가량 감소했다.

또 애디노베이트는 모든 출혈 에피소드를 치료하는데 효과적이었으며 이 중 95.9%의 환자는 1회 혹은 2회 주입으로 출혈이 조절된 것으로 나타났다.

안전성 징후 또한 우수한 편이었으며 약물에 대한 억제유전자가 발생하거나 과민반응을 포함한 치료관련 중증 부작용을 경험한 환자는 없었다고 한다.

애디노베이트는 수주일 내에 미국에서 출시될 예정이다. 박스앨타는 이 제품의 가치를 전 세계의 환자들에게로 확대하기 위해 투자를 계속하고 있다.

현재 과거에 치료 경험이 있으며 수술 중인 중증 혈우병 A형 환자나 12세 이하의 소아를 대상으로 한 임상시험을 진행 중이며 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 연구도 시작할 계획이다.

혈우병 A형은 주로 남성에게서 발생하는 반성유전 혈액응고장애이며 혈액응고인자 VIII의 결함으로 인해 발생한다. 미국질병통제연구센터에 의하면 미국에서는 5000명의 남성 당 1명꼴로 혈우병 A형이 발생하는 것으로 추산되고 있다.