스파크, 미 최초 유전자치료제 승인 임박

미국 제약회사인 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 시험 중인 유전자치료제가 후기 임상시험에서 유전성 안과질환을 가진 환자의 시력 개선을 돕는 것으로 나타났다고 발표했다.

회사 측은 시험약 SPK-RPE65가 이전에 전맹 위험이 있던 환자들의 시력과 빛에 대한 민감도 개선에 관한 연구목표를 달성했다고 설명했다.

SPK-RPE65는 제 기능을 발휘하지 않는 세포에 교정적 유전자를 주입하기 위한 유전자 치료제다. 스파크는 내년에 미국에서 승인신청서를 제출할 계획이라고 밝혔다.

연구를 주도한 펜실베이니아 대학교 안과학 교수인 알베르트 맥과이어 박사는 “전맹 단계로 진행 중이던 환자의 시력이 상당히 회복되었다는 점을 발견했다”고 말했다.

유전자 RPE65의 변이는 다양한 시력손상을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다. 이 유전자는 망막 바로 밖에 있는 세포층에 존재한다.

시장전문가들은 스파크에게 이 약물은 특정 질환에 대해 주당 65달러의 가치가 있다고 보고 있다. 회사의 주가는 지난 1월에 기업공개(IPO)를 실시한 이후 거의 2배가량 상승했다.

이번 임상시험은 망막에 영향을 미치는 유전성 망막 이영양증을 겪고 있는 환자 31명을 대상으로 실시됐다.

유전자치료제는 치료비용이 높고 난치성인 질환을 한 번에 치료할 수 있는 것으로 알려져 있지만 관련된 연구들에서는 20년 넘게 안전성 문제 제기나 실패가 반복돼 왔다.

스파크 측은 이번 임상시험에서 심각한 부작용이나 해로운 면역반응이 관찰되지 않았다고 전했다.

이 시험약 이외에 스파크가 보유하고 있는 파이프라인에는 혈액질환이나 신경퇴행성질환에 대한 시험약 등이 포함되어 있다.