낭포성 섬유증 치료제 ‘오캄비’ FDA 승인

미국 FDA가 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 새로운 낭포성 섬유증 치료제 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)를 승인했다.

오캄비는 두 종의 F508del 변이 카피를 가진 사람의 질병원인을 치료하기 위한 최초의 약물이다.

이 같은 유전자 변이는 몸 안에서 물과 염화물의 수송을 방해하는 비정상적인 단백질의 생성을 유발한다. 부모 양측으로부터 이러한 변이를 물려받는 것은 낭포성 섬유증의 주된 원인에 해당한다.

FDA는 다른 치료제들과 비교해 상당한 개선효과가 있다고 입증된 연구에 따라 이 약물을 획기적 치료제와 우선검토 대상으로 지정했다.

낭포성 섬유증 재단의 로버트 비올 CEO는 “FDA의 신속한 승인을 칭찬하고 싶다”고 말하며 “루마카프터와 이바카프터의 연구 및 개발에 있어서 재단이 수행한 중요한 역할을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.

또 “이 약물을 처방받는 사람들이 즉시 접근권을 획득해 삶을 연장시키고 더 건강해질 수 있길 바라고 있다”고 덧붙였다.

오캄비는 연구결과 생존율의 개선으로 해석할 수 있는 질병 심각도를 줄이는 것으로 나타나 획기적인 발전이라고 평가되고 있다.

벨파스트 퀸스대학교의 스튜어트 엘보른 교수는 영국 일간지 가디언과의 인터뷰를 통해 “치료제는 아니지만 지금까지 봐온 약물 중에서도 주목할 만하고 효과적”이라고 강조했다.

이 복합제는 지난 5월에 이바카프터 단독요법보다 실제로 더 효과적인지 의문이 제기되면서 승인이 불투명해지기도 했지만 이후에 FDA 자문위원회는 이 약물의 승인을 지지했다.

낭포성 섬유증은 심각한 유전질환으로 폐, 소화기관, 신체 다른 기관에서 축적되는 점액의 형성을 야기해 중증 호흡기 질환, 소화질환, 감염증과 당뇨 같은 합병증으로 이어질 수 있다.