화이자 겸상적혈구병 치료제 임상 3상 진입

화이자는 희귀의약품 리비판셀(rivipansel)을 혈관 폐색성 위기로 인해 입원한 겸상적혈구병 환자를 위한 치료제로 평가하기 위해 임상 3상 시험을 시작했다.

혈관 폐색성 위기는 겸상적혈구로 인해 혈관이 막혔을 때 발생하고 허혈성 손상과 장기손상을 유발할 수 있다. 겸상적혈구병 환자들에게 흔하게 나타나는 편이며 매우 고통스러운 합병증이다.

미국에서는 매년 7만5000명이 이 질환으로 인해 입원하는 것으로 추산되고 있다. 겸상적혈구병은 희귀한 쇠약성 만성 질환으로 미국에서 가장 흔한 유전질환 중 하나다.

화이자의 임상 3상 시험은 시험약 GMI-1070이라고도 알려진 리비판셀의 안전성과 효능을 알아보기 위해 실시되며 최소 350명 이상의 겸상적혈구병 환자들이 등록될 예정이다.

회사 측은 환자들이 정맥주사를 통해 오피오이드 계열의 약물로 치료를 받아야 하며 치료 시작 후 24시간 내에 시험약의 첫 투여를 실시해야 한다고 설명했다.

임상시험의 일차 종료점은 배출 준비에 필요한 시간, 이차 종료점은 배출 시간, 누적 오피오이드 사용량, 오피오이드 약물 중단 시간이다.

리비판셀은 혈관 내 세포 상호작용의 조절에 있어서 중요한 역할을 담당하는 팬-셀렉틴 억제제 계열의 시험약이다. 화이자는 2011년에 글리코미메틱스(GlycoMimetics)와의 라이선스 계약을 통해 전 세계에서 이 약물을 개발하고 상업화할 수 있는 권리를 획득했다.

이번 임상 3상 시험 진입으로 글리코미메틱스는 2000만 달러의 단계별 성과금을 받을 수 있다.