버텍스 '오캄비' 임상 3상 성공적

버텍스의 낭포성 섬유증 치료제 오캄비(Orkambi)가 의학저널 뉴잉글랜드저널오브메디신(New England Journal of Medicine)지에 두 건의 임상시험 결과가 게재되면서 재차 주목을 받았다.

루마카프터(lumacaftor)와 이바카프터(ivacaftor) 복합제인 오캄비는 전체 낭포성 섬유증 환자 중 약 45%의 질병 기초원인을 표적으로 하는 최초의 치료제다.

이번에 공개된 TRAFFIC과 TRANSPORT 임상 3상 시험 자료에 의하면 이 복합제는 Phe508del CFTR 변이 카피 2개를 보유한 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 1초 강제호기량으로 측정된 폐 기능을 2.6~4.0%가량 유의하게 개선시키는 것으로 나타났으며 폐 악화율은 30~39%가량 감소시켰다.

연구진은 오캄비의 안전성 프로파일이 만족스러운 수준이었으며 93% 이상의 환자들이 배정된 치료요법을 완료했다고 설명했다.

오캄비의 시험결과는 질병의 중증도 감소가 궁극적으로는 생존율의 개선을 나타낼 수 있다는 점에서 기대를 갖게 한다.

벨파스트 퀸스대학교 치과 및 생물과학 의과대학의 스튜어트 엘보른 교수는 영국 가디언을 통해 “병을 치료한 것은 아니지만 지금까지 본 약물 중에서도 주목할 만하고 효과적이다”라고 강조했다.

오캄비의 개발에 관여한 낭포성 섬유증 재단은 이번 결과에 대해 “이 약물이 중요한 새 낭포성 섬유증 치료제라는 것을 매우 효과적으로 입증한다”고 평가했다.

미국 FDA는 이 약물에 대한 최종 승인여부를 오는 7월 5일까지 결정할 계획이다.