노바티스 '자카비' 유럽서 적응증 추가

노바티스는 유럽에서 자카비(Jakavi, ruxolitinib)를 희귀 혈액암 치료제로 승인받았다고 발표했다.

유럽연합 집행위원회는 JAK1과 JAK2 티로신 키나아제 억제제인 자카비를 수산화요소에 저항성이 있거나 내약성이 없는 진성적혈구증가증 성인 환자를 대상으로 사용할 수 있도록 허가했다.

진성적혈구증가증은 혈전이나 뇌졸중, 심장마비 등의 중증 심혈관계 합병증을 유발할 수 있는 희귀한 난치성 혈액암이다.

전 세계적으로는 10만 명당 1~3명꼴로 이 질환을 겪는 것으로 추산되고 있다. 전체 환자 중 25%는 수산화요소에 저항성을 보이거나 내약성이 없기 때문에 병이 억제되지 않는 것으로 간주된다.

이번 승인과 관련된 임상시험을 진행한 가이즈 앤드 세인트 토머스 NHS 파운데이션 트러스트의 클레어 해리슨 박사는 “이번 집행위원회 승인은 환자들에게 힘을 주는 소식”이라고 말했다.

또 “자카비는 수산화요소에 저항성이 있거나 내약성이 없는 진성적혈구증가증 환자의 적혈구 용적률(hematocrit)을 유의미하게 개선시키는 동시에 증상을 억제하고 비장크기를 줄일 수 있는 첫 치료제로서 미충족 수요를 충족시킬 것”이라고 설명했다.

이번 승인은 최적치료요법과 비교했을 때 자카비로 치료받은 환자들 중 상당수가 사혈치료 없이도 적혈구 용적률 및 비장크기와 관련된 1차 종료점에 도달한 것으로 나타난 RESPONSE 임상 3상 시험 자료를 토대로 이뤄졌다.

시험 결과 진성적혈구증가증 관련 증상이 50% 이상 개선된 환자의 비율은 최적치료요법군이 5%인 것에 비해 자카비 치료군은 49%로 나타났다.

노바티스 항암제사업부 브루노 스트리기니 사장은 “진성적혈구증가증에 대한 자카비의 승인은 정밀한 암 연구의 시대 덕분에 가능했다”고 말했다.

또한 “자카비는 이 질환의 근본적인 기전에서 중요한 역할을 담당하며 혈구 생성을 조절하는 JAK-STAT 경로를 표적으로 삼아 진성적혈구증가증을 치료할 수 있는 새로운 방법을 제공한다”고 강조했다.

미국 FDA는 작년 12월에 자카비를 진성적혈구증가증 치료제로 승인했다. 자카비는 현재 80개 이상의 국가에서 골수섬유증 치료제로 판매되고 있다.