미 FDA, 암젠 백혈병 치료제 '조기 승인'

미국 식품의약국(FDA)이 암젠의 필라델피아 염색체 음성 전구체 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-cell ALL) 치료제 블린사이토(Blincyto)를 예상보다 이른 시점에 승인했다.

암젠 R&D의 션 하퍼 부회장은 “블린사이토에 대한 FDA의 획기적 치료제 지정과 신속승인은 재발성 혹은 난치성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자를 위해 새로운 치료대안이 필요하다는 점이 인정된 결과”라고 말했다.

또 “블린사이토는 환자의 면역체계를 도와 암에 맞서게 하는 새로운 혁신적인 접근법이 특징인 BiTE 기술 플랫폼을 통해 임상과 승인에 성공한 첫 제품”이라고 덧붙였다.

세계 최대의 독립적인 생명공학기업인 암젠은 2012년에 독일 기반 생명공학회사인 마이크로메트(Micromet)를 11억6000만 달러에 인수하면서 블린사이토를 획득했다.

면역치료제의 일종인 블린사이토는 체내 T세포로 하여금 백혈병세포를 파괴하도록 촉진하는 특징을 가진 의약품 중 최초로 승인된 제품이다.

이 약물은 대부분의 B세포 림프아구 표면에서 찾을 수 있는 CD19 단백질과 T세포 림프구의 CD3 단백질을 연결하는 역할을 한다.

이번에 FDA는 과거에 치료받은 이후 암이 재발했거나 이전 치료에 반응이 없었던 환자를 대상으로 블린사이토를 사용할 수 있도록 허가했다.

FDA 약물평가연구센터 혈액종양제품 책임자인 리처드 파즈두르 박사는 “블린사이토처럼 독특한 작용기전을 가진 면역치료제는 특히 백혈병 환자들에게 유망한 약물”이라고 설명했다.

FDA는 블린사이토가 기존 치료제보다 상당한 개선 효과를 제공할 수 있다는 임상적 예비 증거가 나온 이후 이 약물을 획기적 치료제, 우선 검토, 희귀의약품으로 지정했다. 당초 처방약사용자부당금법에 따른 최종 승인결정기한은 2015년 5월 19일까지였다.

올해 FDA는 또 다른 면역치료제인 미국 머크앤컴퍼니의 진행성 흑색종 치료제 키트루다를 조기 승인한 바 있다.

브린사이토의 돌출주의문에는 저혈압, 호흡곤란, 뇌병증 혹은 다른 신경계 부작용에 대한 내용이 표기된다. FDA는 위험평가완화전략(REMS) 하에서 블린사이토를 사용할 수 있도록 승인했다.