미 FDA, 유전성 혈관부종 치료제 '승인'

네덜란드 제약회사 파밍(Pharming)과 샐릭스 파마슈티컬스(Salix Pharmaceuticals)는 미국 FDA가 유전성 혈관부종 치료제 루코네스트(Ruconest)를 승인했다고 발표했다.

미국 FDA는 최초의 재조합 C1-에스테라아제 억제제인 루코네스트를 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 급성발작을 치료하기 위한 용도로 승인했다.

미국 내 6천명에서 1만 명가량의 환자들이 겪고 있는 유전성 혈관부종은 손, 발, 팔, 얼굴, 장관, 기도 등의 신체부위에서 종창이 발생하는 질환으로 경우에 따라 치명적일 수 있다.

루코네스트는 파밍의 고유한 기술을 이용해 형질전환 토끼의 젖에서 발견 및 개발된 약물로 유럽에서는 이미 2010년에 승인된 바 있다.

이번 승인의 기반이 된 임상시험에서는 약물 투여 후 증상 완화가 나타날 때까지 걸리는 평균 시간이 90분으로 나타나 평균 152분으로 확인된 위약보다 유의미한 효과가 있다고 입증됐다.

파밍의 최고경영자인 사이멘 드 브리스 회장은 이번 승인에 대해 매우 중요한 성과라고 밝히며 “이 같은 치료제가 지닌 가치와 유익성을 알고 있기 때문에 미국 내 유전성 혈관부종 환자들이 루코네스트를 이용할 수 있게 하기 위해 수년간 힘써왔다”고 강조했다.

루코네스트는 올해 말부터 샐릭스의 계열사 산타루스(Santarus)를 통해 미국에서 판매될 예정이다.