바이엘, 혈우병 치료제 '독보적 존재' 굳히기

바이엘은 A형 혈우병의 발병원인을 세포수준에서 억제할 수 있는 유전자 치료제를 개발하기 위해 미국 생명공학회사인 디멘션 테라퓨틱스(Dimension Therapeutics)와 힘을 합치기로 결정했다.

유전자 치료는 다른 약물을 사용하지 않고도 고장 난 세포를 회복시키기 위해 교정기능이 있는 유전자를 주입한다. 디멘션은 바이러스를 활용해 유전자를 해당 세포로 전달할 수 있는 방법을 모색해 온 기업이다.

디멘션 테라퓨틱스는 바이엘로부터 2000만 달러의 계약금과 더불어 개발 및 상업적 성과에 따라 2억 3200만 달러를 추가로 받을 수 있다. 바이엘은 향후 출시될 제품에 대한 로열티도 지급하기로 약속했다.

유전자 치료법은 지난 20년간 수많은 시도에도 불구하고 실망스러운 결과가 나타났었지만 현재 네덜란드 생명공학기업인 유니큐어(UniQure)는 초희귀질환인 지단백 지질분해효소 결핍증(LPLD)에 대한 유전자 치료제 글리베라(Glybera)를 유럽에서 판매할 수 있는 단계까지 도달했다.

또한 미국 생명공학기업인 블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 최근 다른 혈액질환에 대한 유전자 치료제의 긍정적인 시험 결과를 공개하면서 주가가 상승하기도 했다.

시중에 나와 있는 혈우병 A 치료제들은 보통 평생 동안 1주마다 다회에 걸쳐 투여 받아야 하는 정맥주사용 제제이다.

바이엘의 대표적인 혈우병 A 치료제 코지네이트(Kogenate)는 작년에 12억 유로의 매출을 기록했다. 바이엘은 현재 임상 3상 시험 중인 시험약도 보유하고 있다.