미 FDA, GW 희귀병 치료제 '신속검토' 결정

영국 제약회사 GW 파마슈티컬스(GW Pharmaceuticals)는 미국 FDA가 현재 개발 중인 카나비디올 약물 에피다이오렉스(Epidiolex)를 드라베 증후군(Dravet syndrome)에 대한 치료제로서 신속검토하기로 결정했다고 발표했다.

GW에 의하면 드라베 증후군은 희귀하지만 다른 간질 치료제에 내성을 나타내 치명적이며 1세 전후로 발작이 시작되는 소아기 간질이다. 드

라베 증후군은 중증 근간대성 간질(severe myoclonic epilepsy of infancy, SMEI)이라는 명칭으로도 알려져 있다. 드라베 증후군을 겪는 환자들은 간질 및 동반되는 증상 도중 갑작스러운 원인불명의 사망에 이를 가능성이 높다.

GW의 저스틴 고버 회장은 FDA가 신속검토와 더불어 이미 에피아이오렉스를 희귀의약품으로 지정했다고 밝히며 올해 후반기부터 드라베 증후군에 대한 임상 II/III상 시험을 시작할 계획이라고 덧붙였다.

현재 GW는 에피다이오렉스를 레녹스가스토증후군(Lennox-Gastaut syndrome)에 대한 치료제로도 개발 중이며 내년 중에 2건의 임상 3상 시험을 시행할 예정이다.