희귀한 유전병 치료제 '비미짐' 승인

유전적으로 효소에 문제가 있어 발생하는 모르키오 증후군 A형에 대한 첫 치료제가 미국 규제기관으로부터 시판 허가를 받았다.

미 FDA는 바이오마린의 비미짐(Vimizim, elosulfase alfa)을 점액다당류증 IVA 형에 대한 효소 대체 치료제로 승인했다.

바이오마린의 장-자크 비에나임 CEO는 비미짐이 이 질환에 대해 세포 단위에서 접근한 첫 치료제인 동시에 유일한 약이라고 강조하며 이번 승인으로 해당 분야의 의료적 수요를 충족시킬 수 있게 됐다며 환영의 뜻을 표했다.

발견한 의사의 이름을 따서 모르키오 증후군이라고도 불리는 점액다당류증은 글리코스미노글리칸 대사와 관련된 효소 결핍으로 인한 유전성 리소좀 축적 질환이다.

모르키오 증후군은 결핍된 효소에 따라 종류가 나뉘는데 A형의 경우 선진국에서는 약 3000명의 환자가 있는 것으로 추산되고 있다. 증상으로는 신체적 기능 저하, 골격 기형 등이 나타나며 삶의 질이 낮아지고 조기 사망률이 높다.

이번 승인은 24주 동안 176명의 환자를 대상으로 진행된 MOR-004 임상시험 결과를 토대로 이뤄졌다. 1주 1회 비미짐을 복용한 환자들은 6분 보행검사에서 위약그룹에 비해 22.5미터가량 보행 거리가 향상됐다.

두 번째 측정 검사로 3분 계단검사에서는 위약에 비해 1분당 오를 수 있는 계단이 1.1칸 더 증가하는 것으로 나타났다.

회사 측은 비미짐이 미국 유통경로를 통해 곧 수송될 예정이라고 밝혔다.

현재 비미짐은 유럽, 브라질, 호주, 캐나다, 멕시코에서 승인이 검토되고 있다.