시렙타 '에테플러센' 임상 다시하라 주가폭락

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 미 FDA가 희귀 근육장애인 뒤시엔느 근위축증(DMD) 치료제 에테플러센(eteplirsen)의 임상시험을 새로 실시하라고 요청하면서 주가가 60퍼센트 이상 폭락했다.

FDA는 현재 사렙타가 진행한 임상시험의 목표만으로는 승인을 받기에 불충분하다고 설명했다.

뒤시엔느 근위축증은 남자아이 3600명 중 1명꼴로 나타나는 퇴행성 장애로 근육운동 능력을 저해한다.

작년 10월에 사렙타는 에테플러센이 뒤시엔느 근위축증 환자들의 보행능력을 유의미하게 향상시켰다는 중간단계 임상시험 결과를 발표하면서 이후로 회사의 주식은 2배 이상 상승해왔다.

한 때는 가속승인을 받을 수 있을 것이라고 예측되기도 했다.

하지만 이번에 FDA는 사렙타에게 에테플러센을 위약과 비교 시험하는 더 큰 규모의 새 임상시험을 실시해야 한다고 전했다.

위약통제 시험을 실시하면 개인의 노력 등에 민감하기 쉬운 보행능력에 대한 편의(bias)를 배제하는데 지금의 시험보다 더 알맞을 것이라는 FDA의 설명이다.

이와 동시에 FDA는 글락소스미스클라인과 프로센사의 DMD 치료제 드리사퍼센(drisapersen)의 실패에 대해 언급했다. 드리사퍼센도 에테플러센과 마찬가지로 디스트로핀의 생성을 증가시키는 기전을 갖고 있다.

디스트로핀의 결핍은 뒤시엔느 근취축증 발병의 주원인이다. 지난 9월 드리사퍼센은 최종단계 임상시험에서 위약과 비교했을 때 6분 동안의 보행능력을 크게 개선시키지 못하는 것으로 드러났다.

이전에 AVI Biopharma라는 이름이었던 사렙타는 지난 30년 동안 신약을 출시하지 못했다.

사렙타는 FDA의 요청으로 인해 이달에 계획된 확증적 임상시험의 투약 시작일자가 적어도 2014년 2분기까지는 연기될 것이라고 밝혔다.

FDA가 2년의 후속 임상시험을 요구할 것이라고 예측되면서 에테플러센의 예상 승인일은 2017년 말이나 2018년 초까지 미뤄질 전망이다.