GSK, 희귀병 치료제 '드리사퍼센' 실패

글락소스미스클라인(GSK)과 프로센사(Prosensa)가 개발 중인 듀켄씨근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 시험약 드리사퍼센(drisapersen)이 최종단계 임상시험에서 목표 달성에 실패했다.

이후 프로센사의 주가는 70퍼센트 가량 폭락해 회사의 시장가치 중 약 6백만 달러를 잃었다.

양사가 발표한 내용에 의하면 GSK가 시행한 임상 3상 시험에서 위약과 비교했을 때 드리사퍼센이 6분 간 걸을 수 있는 능력을 통계적으로 유의미하게 개선시키지 못했다고 한다.

이번 실패 소식은 이 질병에 대한 효과적인 치료제 개발이 어렵다는 것을 나타내기도 하지만 같은 분야의 경쟁회사인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)로서는 희소식이라고 할 수 있다.

GSK와 프로센사는 미 FDA로부터 드리사퍼센을 획기적인 치료제(breakthrough therapy)로 지정받는 등 현재 치료 불가능한 분야에서 앞서나갈 수 있을 것으로 전망됐었다.

하지만 GSK 측은 이미 지난달 웹사이트를 통해 드리사퍼센으로 치료받은 환자의 상당수가 의미 있는 약물 효과를 얻지 못했다고 밝혀 실패 가능성을 알렸다.

이제 양사는 임상시험 결과를 검토해 드리사퍼센의 장래성을 살필 계획이라고 한다.

GSK의 희귀병 연구부문 책임자 카를로 루소는 이번 결과가 DMD를 겪는 환자와 가족들에게 실망스럽다는 것을 알고 있으며, 해당 분야 전문가들과 함께 전체 개발 프로그램 측면에서 임상시험을 평가하겠다고 말했다.

반면 업계 분석가들은 승인 신청이 이뤄지기 어렵다며 제품의 미래에 대해 낙관적이지 않았다.

GSK는 프로센사로부터 드리사퍼센과 다른 DMD 시험약물들을 개발 및 상업화할 수 있는 독점적인 권리를 취득했다.