유럽연합 '신장애 치료제' 희귀약 지정

랩터 파마슈티컬스(Raptor Pharmaceutical)가 유럽에서 프로시스비(Procysbi)를 신장애 시스틴증에 대한 치료제로 승인받았다.

유럽연합 집행위원회는 6종의 시험 자료를 기반으로 프로시스비를 희귀의약품으로 승인한다고 밝혔다. 임상시험들에는 신장애 시스틴증 환자 43명을 대상으로 한 임상 3상 시험과 연장선상에 있는 자료 등을 포함하고 있다.

이번 승인은 지난 6월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)에서 긍정적인 권고 결정을 내린 것에 따른 결과다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정받으면 10년 동안 시장 독점권을 인정받는다.

신장애 시스틴증은 점진적이며 비가역적인 조직손상과 신부전, 실명, 근육위축 등 다기관부전을 일으키며 조기사망을 유발할 수 있는 병이다. 보통 유년기에 진단된 이후 평생 동안 치료받아야 한다. 치료받지 않을 경우 대개 10년 안에 사망하게 된다. 유럽 내에서는 800명의 환자가, 세계적으로는 2000명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.

보통 신장애 시스틴증 치료에 사용되는 시스테아민 기반 치료제의 경우 시스틴 수치 조절을 위해 6시간마다 복용해야만 하는 것에 비해 프로시스비는 12시간마다 복용하는 것이 특징이다.

미국에서는 2013년 4월에 승인받았으며 1년 치료비용은 약 25만 달러 정도다.