희귀 혈액병약 '실툭시맙' 승인 신청

존슨앤존슨이 희귀한 혈액질환 치료제 실툭시맙(siltuximab)의 승인을 신청했다.

존슨앤존슨 자회사 얀센은 유럽의약품청과 미국 FDA를 대상으로 HIV 음성, 인간헤르페스바이러스-8(HHV-8) 음성인 다중심성 캐슬만병에 대한 치료제로 실툭시맙을 신청했다고 발표했다.

다중심성 캐슬만병(MCD)은 림프구가 과생산되고 림프절 확대를 일으키는 희귀한 질병이다.

환자들은 다양한 증상과 함께 면역체계의 약화, 감염 등을 겪게 되며 일부에게는 치명적일 수 있다. 현재로서는 이 질병에 대한 치료제가 없는 실정이다.

실툭시맙의 승인 신청은 79명의 환자들을 대상으로 실시한 MCD2001 연구를 바탕으로 했다. 전체 환자 중 53명에게는 약물과 최적지지요법(best supportive care, BSC), 나머지 26명에게는 위약과 최적지지요법이 주어졌다. 1차 연구분석 결과는 올해 말 학회를 통해 공개될 예정이다.

실툭시맙은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정받았다. 얀센 종양학부문 책임자 피터 레보위츠 박사는 희귀질환이 소수 환자들에 해당하지만 다중심성 캐슬만병은 불충족수요가 있는 주요 분야라고 말했다.

실툭시맙은 MCD의 결정적인 요인으로 밝혀진 인터류킨 6 단백질을 표적으로 작용한다. 레보위츠 박사는 핵심 생물학적 기전에 집중함으로써 치료에 어려움을 겪고 있는 환자들을 도울 가능성을 발견했다고 덧붙였다.