GSK '드리사퍼센' 획기적인 치료제 지정

미 FDA가 글락소스미스클라인(GSK)의 듀켄씨근이영양증(DMD) 치료제 드리사퍼센(drisapersen)을 획기적인(breakthrough) 치료제로 지정했다.

드리사퍼센은 네덜란드에서 Prosensa로 허가 받은 약물로 이번 결정은 드리사퍼센의 임상 2상 시험을 기반으로 했다.

GSK는 엑손 51 스킵까지 받아들일 수 있는 디스트로핀 유전자 변이를 지닌 환자 중 임상 2상, 3상에서 거동 가능한 아이와 임상 1상에서 거동 불가능한 아이를 대상으로 시험하는 것을 고려하고 있다.

엑손 스킵은 유전자 치료법 중 하나로 디스트로핀 기능 개선 효과가 있는 것으로 알려져 있다.

FDA의 획기적인 치료제 지정은 다른 가속 절차 프로그램인 가속 승인이나 우선 검토와는 차별화되는데 효과적인 약물 개발 프로그램과 함께 집중적인 FDA 지도가 제공된다.

DMD는 심각한 쇠약성 소아 신경근육계 질환으로 남자아이 출산 중 3500명당 1명꼴로 발생하며 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 발생한다.

DMD를 가진 아이는 대개 5세 전에 병을 진단받고 평균적으로 12년간 휠체어 생활을 하며 20대 중반을 넘기지 못한다.

미국의 비영리단체 CureDuchenne에 따르면 현재 듀켄씨근이영양증의 치료법이 없는 실정이라고 한다. CureDuchenne은 드리사퍼센 개발을 앞선 Prosensa의 엑손 스키핑의 초기 단계 연구에 기금을 제공했다.