시스틴증 환자 희소식 '유전병 실험약' 승인

미 FDA가 랩터 파마슈티컬 회사(Raptor Pharmaceutical Corp)의 희귀 유전병 치료제 실험약인 프로시스비(Procysbi)를 승인했다.

프로시스비는 시스틴증 중에 가장 흔한 신장애 시스틴증에 대한 치료제다.

시스틴증은 체내의 세포와 기관에서 시스틴의 독성 수치가 높아지는 병으로 시스틴은 자연적으로 생기는 아미노산이다. 미국 내에서 이 병을 가진 환자는 500여명이며 대개 10세 정도에 사망한다.

이 약은 cysteamine bitartrate로 된 서방형 제제로 같은 성분의 약은 밀란에서 판매하는 시스타곤(Cystagon)이 있다. 이 성분에는 시스틴 수치를 낮추고 잠재적으로 신장 및 다른 기관의 손상을 지연시키는 효과가 있다. 현재 표준 치료법은 밀란의 제품이다.

두 약의 차이는 시스타곤이 6시간 마다 1회씩 투여해야 하는데 비해 프로시스비는 12시간마다 1회씩 투여한다.

승인 발표 후 랩터의 주식은 15.6퍼센트 상승했다.