라빅티, 요소회로질환 치료제 FDA '승인'

라빅티(Ravicti, glycerol phenylbutyrate)가 2세 이상 사람들의 몇몇 요소회로질환(urea cycle disorders, UCDs)을 치료하는데 대해 미FDA 승인을 최근 받았다.

이 유전성 질환은 신체가 혈액으로부터 암모니아를 제거하는데 도움을 주는 효소의 부족과 관련이 있다. 요소회로질환이 있는 사람들에게 있어서 암모니아 축적은 혼수상태, 뇌 손상 혹은 사망을 야기할 수 있다.

라빅티는 식사와 함께 하루 3회 복용하는 액체 형태의 약이다. 단백질 제한식 혹은 아미노산 보충제만으로 조절되지 않는 질환을 가진 사람들에 대해 승인됐다.

라빅티는 44명의 성인들이 포함된 한 임상 연구에서 다른 요소회로질환 약과 비교됐다. 이 새로운 약의 가장 흔한 부작용으로는 설사, 고창, 두통이 있었다.

라빅티는 하이페리온(Hyperion Therapeutics)에 의해 판매된다.