LDL 제거 못하는 유전 질환 치료제 'FDA 승인'

적스타피드(Juxtapid, lomitapide)가 신체가 혈액으로부터 나쁜 LDL 콜레스테롤을 제거할 수 없는 희귀한 유전성 질환을 치료하는 약으로 미FDA에 의해 최근 승인됐다.

FDA에 따르면, 가족성 동형 고콜레스테롤혈증(Homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH)은 미국 내 약 1백만 명의 사람들에게 영향을 미치고 있다.

혈중 LDL 콜레스테롤을 제거하지 못하는 것은 30세 이전에 심장마비와 사망을 야기하는 경우가 잦다.

1일 1회 복용하는 캡슐인 적스타피드는 저녁 식사 최소 2시간 전에 음식 없이 복용되도록 되어 있다.

이 약은 HoFH가 있는 사람들 29명에 대한 임상 연구에서 평가됐으며, 이 치료를 받았던 사람들에게서 26주 내에 약 50%의 LDL 수치 감소를 야기한 것으로 나타났다. 이 약의 라벨은 심각한 간 독성과 진행성 간 질환 가능성에 대한 블랙박스 경고문을 싣고 있다.

지적된 가장 흔한 임상 부작용으로는 설사, 메스꺼움, 구토, 소화 불량, 복통이 있었다.

적스타피드는 애제리온(Aegerion Pharmaceuticals)에 의해 판매된다.