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뒤센근이영양증 치료제 트랜스라나, EU 승인 유지 가능성
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뒤센근이영양증 치료제 트랜스라나, EU 승인 유지 가능성
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.05.21 15:06
  • 댓글 0
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유럽 집행위 승인 취소 반려...CHMP 재평가 예정

[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 미국 제약사 PTC 테라퓨틱스의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 트랜스라나(Translarna, 성분명 아탈루렌)에 대한 유럽의약품청(EMA) 자문위원회의 의견을 이례적으로 반려했다.

PTC 테라퓨틱스는 유럽 집행위원회가 올해 1월 24일에 나온 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)의 트랜스라나 조건부 판매 허가 연례 갱신에 대한 부정적인 의견을 채택하지 않기로 결정하고 재평가를 위해 CHMP에 돌려보냈다고 20일(현지시간) 발표했다.

▲ PTC 테라퓨틱스는 유럽 집행위원회가 유럽 약물사용자문위원회에 트랜스라나에 대한 전체 증거를 고려할 것을 요청했다고 전했다.
▲ PTC 테라퓨틱스는 유럽 집행위원회가 유럽 약물사용자문위원회에 트랜스라나에 대한 전체 증거를 고려할 것을 요청했다고 전했다.

이에 따라 트랜스라나는 유럽 시장에 남아있게 됐으며 기존 판매 허가와 일관되게 환자들에게 계속 사용할 수 있게 됐다.

트랜스라나는 넌센스 돌연변이로 인한 뒤센 근이영양증 환자에서 기능성 단백질 형성을 위한 단백질 복원 치료제다.

유럽에서는 2014년에 처음으로 조건부 판매 허가됐고 이후 2017년에 조건부 허가가 갱신됐다.

유럽의약품청의 자문위원회는 트랜스라나의 효능이 확인되지 않았고 디스트로핀 단백질 생산에 매우 미미한 효과를 보이는데 그쳤다는 이유로 트랜스라나의 판매 허가에 부정적인 의견을 내놓은 것으로 알려졌다.

이번에 유럽 집행위원회는 자문위원회에 환자 등록 데이터 및 실제 증거를 포함한 트랜스라나에 대한 전체 증거를 추가로 고려할 것을 요청했다.

이에 유럽의약품청은 지난해 9월에 개최된 트랜스라나에 대한 과학자문그룹(SAG) 회의와 그에 따른 모든 절차적 단계를 무효로 간주하기로 결정했다고 PTC에 통보했다. 과학자문그룹 회의와 올해 1월에 열린 회의 의견은 차후 트랜스라나를 다시 평가할 때 고려되지 않는다고 한다.

PTC 테라퓨틱스의 매슈 클라인 최고경영자는 “트랜스라나 허가 유지는 유럽에서 넌센스 돌연변이 뒤센 근이영양증을 앓는 소년과 젊은 남성에게 큰 승리”라고 말했다.

이어 “임상시험에서 입증된 효능 및 안전성과 장기간의 STRIDE 레지스트리는 트랜스라나가 넌센스 돌연변이 뒤센 근이영양증 환자의 달리 충족되지 않은 수요를 만족시킨다는 점을 뒷받침한다”며 “다음 단계가 정해지면 CHMP와 협력할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.

트랜스라나는 미국에서 아직 허가되지 않은 상태다. PTC는 과거 몇 차례 미국 식품의약국(FDA)으로부터 트랜스라나의 승인을 획득하는데 실패한 적이 있지만 올해 중반기에 신약허가신청서를 재제출할 계획이라고 발표한 상태다.

 


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