2076975 2077203
최종편집 2024-06-18 17:24 (화)
GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 미국 FDA IND 승인 外
상태바
GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 미국 FDA IND 승인 外
  • 의약뉴스 송재훈 기자
  • 승인 2024.05.20 20:45
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

◇GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 미국 FDA IND 승인

▲ GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를  승인받았다고 밝혔다.
▲ GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다고 밝혔다.

GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 ‘GC1130A’ 신약 개발에 속도가 붙을 것이란 기대다. 양사는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내에 직접 투여(Intracerebroventricular injection, ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(Enzyme Replacement Therapy, ERT)로 개발 중이다.

이 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 

심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로, 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

 

◇지씨셀, BIO USA 참가
지씨셀은 내달 3일부터 6일까지 나흘간 미국 샌디에이고에서 진행되는 글로벌 제약ㆍ바이오 콘퍼런스 ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션'(Bio International Convention, BIO USA)에 처음으로 참석해 글로벌 파트너링 활동을 펼친다고 밝혔다.

이번 행사는 지씨셀이 본격 글로벌 사업 진출 공식 선언 이후 첫 참가이기도 하지만, 한국 제약바이오 기업 최초로 BIO USA 행사에 전문 파트너링 부스를 운영한다는 점에서도 의미가 있다는 것이 사측의 설명이다. 

주최 측인 BIO에서도 매년 많은 한국 기업들이 전시에 참가하지만 지씨셀의 첫 파트너링 부스 운영을 두고 활발한 사업개발 기회 모색과 오픈 이노베이션(Open Innovation) 활동에 대한 기대감을 표했다는 후문이다.

전문 파트너링 부스란 글로벌 파트너쉽 논의에 주 목적을 둔 참석자들을 위한 ‘프라이빗 비즈니스 포럼(private Business Forum)’ 구역에 위치한 부스를 의미하며, 고객에게 서비스를 소개하는 일반 전시 부스와는 다른 형태의 독립된 부스 내에서 심도 깊은 논의에 집중할 수 있도록 공간을 구성해 글로벌 제약사들이 주로 이용한다.

행사 둘째 날인 6월 4일(화)에는 Company Presentation Session을 통해 ‘GC Cell's Strategic Roadmap for 2024 and Beyond (Blueprint2.0)’ 발표, 업계 리더들과 소통할 예정이다.

이번 파트너링 활동은 올해 초 JP모건 헬스케어(JPMHC24)에서 다국적 제약사들의 많은 관심과 미충족 수요를 확인하게 된 국내 첫 항암면역세포치료제인 이뮨셀엘씨주 기술수출(License Out, L/O)과 지난 4월 AACR 학회 발표를 통해 주목받은 다양한 실사용(Real World) 처방에서의 병용 케이스들, 최근 IND 제출을 완료한 GCC2005(CD5 CAR-NK), 그리고 임상 시작이 임박한 GCC2003(HER2 CAR-NK) 파이프라인, 세포유전자치료제 CDMO 역량 등에 대한 다각도 기술 경쟁력 강화 및 세포유전자치료제 APAC 수주 기회 확보에 중점을 두고 있다.

지씨셀 제임스박 대표는 “지씨셀의 이번 BIO USA 2024 참가는 한국 제약바이오 기업 최초로 전문 비즈니스 파트너링 부스를 운영한다는 점에서 의미가 크다”며 “다양한 글로벌 제약사들과의 밀접한 접촉이 예정되어 있으므로 심도 있는 파트너링 진행을 통해 유의미한 결과를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 지씨셀은 BIO USA 전후로 개최되는 ASCO 2024 학회와 T-Cell Lymphoma 학회에 참석, 최근 국내 IND 제출이 완료된 CD5 CAR-NK에 대한 비임상 연구결과를 다시 한번 발표하며 지씨셀 고유의 CAR-NK 파이프라인에 대한 업계 관계자들의 이목을 집중시킬 계획이라고 밝혔다.

 

◇JW중외제약, 미국피부연구학회에서 Wnt 표적 탈모치료제 모낭생성ㆍ모발성장 우위성 발표

▲ JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 ‘JW0061’의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다고 20일 밝혔다.
▲ JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 ‘JW0061’의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다고 20일 밝혔다.

JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회(Society of Investigative Dermatology)에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 ‘JW0061’의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다고 20일 밝혔다.

이번 학회에서 JW중외제약은 인간 피부 오가노이드(장기 유사체)와 남성형 안드로겐성 탈모 동물모델에서 평가한 JW0061의 효능을 최초로 공개했다. 

인간 유도만능줄기세포에서 분화시킨 피부 오가노이드를 활용한 연구는 JW0061이 실제 인간 두피에서 모낭을 생성하는지 예측하는 시험이다. 오가노이드는 동물실험을 대체할 수 있으며, 직접 사람을 대상으로 임상시험을 하지 않고도 약물의 유효성을 파악할 수 있는 차세대 신약 개발 기술이다. 

JW0061과 표준치료제(Standard of Care Drug)를 피부 오가노이드에 각각 처리한 결과, JW0061을 처리한 오가노이드에서 모낭 수가 표준치료제 대비 유의미하게 증가했다. 

세부적으로는 JW0061이 표준치료제에 비해 약물 처리 5일째, 10일째 기준 모낭 수가 각각 7.2배, 4.0배 많았다.

특히, JW중외제약의 피부 오가노이드 연구 발표는 이번 학회 포스터 세션 중 유일한 결과로 참가자들로부터 주목을 받았다. 

이와 함께 남성 호르몬인 테스토스테론을 유발시킨 안드로겐성 탈모 동물모델 시험에서 모발 성장 효과를 확인했다. 

남성형 탈모 동물모델을 JW0061 저용량, JW0061 고용량, 표준치료제(SoC), 위약 등 4개 그룹으로 나눠 각 약물을 투약한 결과, JW0061 저용량·고용량 모두 표준치료제 대비 모발 성장을 빠르게 촉진시켰다. 

또한 투약 17일째 기준 표준치료제에 비해 JW0061 저용량과 JW0061 고용량에서 각각 18%, 39%의 효능 개선 효과가 나타나는 등 용량 의존적 반응도 확인했다.

이번 학회에서 발표한 유효성은 JW0061이 모유두(Dermal Papilla) 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한 결과다. 

JW중외제약은 ‘Wnt 2022’ 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다.

JW0061은 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 

이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴했다.

Wnt 신호전달경로는 배아 발생과 신체 성장 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포의 모낭 분화를 촉진한다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두 세포 증식에도 관여한다.

JW중외제약은 이번 학회 발표내용을 포함한 다양한 전임상 결과와 해외기관에서 완료한 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 바탕으로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다. 

JW중외제약은 관계자는 “이번 학회 발표를 계기로 JW0061이 세계 시장에서 기존의 탈모치료제를 보완하거나 대체할 수 있는 유망한 치료 옵션으로 부상할 것으로 기대한다”며 “앞으로 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용이 가능하며 안전성도 우수한 글로벌 혁신 탈모치료제로 개발해 나갈 것”이라고 말했다. 

한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

 

◇셀트리온, 미국소화기학회에서 짐펜트라 임상 결과 공개

▲ 셀트리온은 이달 18일부터 21일까지(현지시간) 미국 워싱턴DC에서 진행되는 ‘2024년 미국소화기학회(Digestive Disease Week, DDW)’에 참가해 세계 유일의 인플릭시맙 피하주사(SC) 제형인 ‘짐펜트라’의 긍정적인 임상 결과를 공개했다고 밝혔다.
▲ 셀트리온은 이달 18일부터 21일까지(현지시간) 미국 워싱턴DC에서 진행되는 ‘2024년 미국소화기학회(Digestive Disease Week, DDW)’에 참가해 세계 유일의 인플릭시맙 피하주사(SC) 제형인 ‘짐펜트라’의 긍정적인 임상 결과를 공개했다고 밝혔다.

셀트리온은 이달 18일부터 21일까지(현지시간) 미국 워싱턴DC에서 진행되는 ‘2024년 미국소화기학회(Digestive Disease Week, DDW)’에 참가해 세계 유일의 인플릭시맙 피하주사(SC) 제형인 ‘짐펜트라’의 긍정적인 임상 결과를 공개했다고 밝혔다.

이를 통해 현지 의료진들의 처방 선호도를 높일 발판을 마련했다는 것이 사측의 설명이다.

DDW는 소화기학, 간장학, 내시경 및 소화기계 수술 분야 등에서 큰 영향력을 지닌 글로벌 전문가들이 모이는 세계 최대 규모의 학술대회다. 

올해는 각국의 의료 전문가 1만 3000여명이 참석해 염증성 장질환(IBD) 분야와 관련한 최신 의료 트렌드를 공유하며 소통하고 있다. 

셀트리온은 지난 3월 짐펜트라를 출시한 이후 미국에서 열린 IBD 학회에 처음으로 참가한 가운데 현지 의료진과 주요 이해관계자들을 대상으로 제품 및 기업 인지도 제고를 위한 다양한 활동을 이어가고 있다. 

먼저, 셀트리온은 지난 19일 크론병(CD) 환자 180명, 궤양성 대장염(UC) 환자 237명을 대상으로 진행한 짐펜트라 글로벌 임상 3상의 2개년(102주) 장기 추적 연구 결과를 공개했다. 

지난 2월 개최된 ‘유럽 크론병 및 대장염학회(European Crohn’s and Colitis Organisation, ECCO)’에서는 장기 임상 결과를 최초로 공개하며 현지 의료진들의 높은 호응을 얻었으며, 미국에서는 이번에 처음으로 공개했다. 

이 연구는 54주(1년) 간 짐펜트라로 유지 치료(maintenance therapy)를 진행한 환자들을 대상으로 102주차까지 치료를 연장해 장기 유효성 및 안전성을 관찰했다. 

임상 결과 102주 시점에서 54주와 유사한 수준의 유효성 결과가 도출됐으며, 안전성 측면에서도 새로운 우려사항이 발견되지 않았다. 

치료 효능 및 안전성에 관한 긍정적인 연구 결과가 공개된 만큼 짐펜트라 처방에 대한 미국 의사들의 부담이 해소돼 처방 선호도가 한층 높아질 것이란 평가다.

셀트리온은 데이터 공개뿐만 아니라 DDW에 참석한 미국 IBD 의료진들을 대상으로 짐펜트라를 홍보하기 위한 다양한 마케팅 활동을 전개해 나갈 계획이다. 

20일에는 셀트리온 부스에서 ‘짐펜트라를 통한 장기적 치료 목적 달성 - 내시경적 치료 및 점막치유(Achieving long-term treatment goal with ZYMFENTRA – endoscopic remission and mucosal healing)' 제하의 세미나를 진행해 IBD 치료의 최신 트렌드에 기반한 짐펜트라 데이터 분석 결과를 소개할 예정이다. 

이와 함께 21일에는 '짐펜트라 이해하기 - UC 및 CD 유지치료에 새로운 치료법을 제공하는 세계 최초 및 유일의 인플릭시맙 피하주사제형(Understanding ZYMFENTRA - The first and only subcutaneous infliximab offering a new therapeutic approach in UC and CD maintenance)'을 주제로 한 심포지엄을 개최해 참석자들을 대상으로 짐펜트라의 치료 효능과 제품 경쟁력을 적극 홍보할 계획이다. 

이를 통해 짐펜트라 처방에 대한 미국 의료진들의 우호적인 환경 조성을 이끌며 선호도를 높인다는 전략이다. 

셀트리온 관계자는 “세계적으로 저명한 학술대회에서 짐펜트라의 유효성과 안전성이 입증된 연구 데이터가 지속적으로 공개되며 글로벌 석학들로부터 큰 관심과 호응이 이어지고 있다”면서 “최근 미국 대형 처방약급여관리업체(PBM) 처방집에 선호의약품으로 등재되는 등 성과를 확대하고 있는 가운데, 학회에 참석한 미국 IBD 의료진들을 대상으로 제품 경쟁력을 알리며 선호도를 높이는 활동이 더해짐에 따라 짐펜트라 처방세가 한층 탄력을 받을 것으로 예상되는 만큼 마케팅 활동을 더욱 공격적으로 전개해 나가면서 실질적인 매출로 이어질 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다. 

 

◇유비케어 UBIST HCD, 기관수 패턴 분석 콘텐츠 2종 출시

▲ 유비케어는 의약품 처방 기관 분석 솔루션인 ‘UBIST Hospital & Clinic Dynamics’(UBIST HCD)에서 기관수 패턴을 분석할 수 있는 콘텐츠 2종을 출시했다고 밝혔다. 
▲ 유비케어는 의약품 처방 기관 분석 솔루션인 ‘UBIST Hospital & Clinic Dynamics’(UBIST HCD)에서 기관수 패턴을 분석할 수 있는 콘텐츠 2종을 출시했다고 밝혔다. 

유비케어(대표 이상경)는 의약품 처방 기관 분석 솔루션인 ‘UBIST Hospital & Clinic Dynamics’(UBIST HCD)에서 기관수 패턴을 분석할 수 있는 콘텐츠 2종을 출시했다고 20일 밝혔다. 

‘UBIST HCD’는 제약사를 대상으로 의약품 처방 기관수 데이터를 제공하는 솔루션으로 올해 1월 국내 처음 출시 됐다. 

새롭게 선보이는 콘텐츠 2종은 처방 의약품을 변경하는 의료기관 수를 분석할 수 있는 ‘Switching’과 경쟁 의약품을 동시에 취급하는 기관수를 분석할 수 있는 ‘Handling’로 구성됐다. 

기존에는 제약사에서 의약품을 처방한 기관수를 지역과 종별, 진료과 단위로 분석했다면, 새롭게 선보이는 ‘Switching’을 통해서는 경쟁 시장 내에서 처방 의약품을 변경한 의료기관 수를 파악해 기관수의 증가 및 감소 원인도 세부적으로 분석할 수 있다는 것이 병원측의 설명이다.

또한 함께 출시한 ‘Handling’을 기반으로 제약사는 경쟁 시장 내에 있는 의약품 중 단독 또는 복수 취급하는 의료기관 수 및 복수 취급하는 의료기관의 의약품 구성을 분석할 수 있어 신제품 출시 시 구체적인 신규 거래처 확대 전략을 수립할 수 있다.

이번 신규 콘텐츠 2종을 통해 제약사는 거래처 수 변화의 원인을 세부적으로 분석하고, 이에 대응하는 상황별 맞춤 전략을 실행하는데에도 큰 도움이 될 것이라는 게 사측의 설명이다.

이상경 유비케어 대표이사는 “자사와 경쟁사의 거래처 수 변화를 정량적으로 데이터화 하고 객관화하기 위해 신규 콘텐츠 2종을 추가로 선보이게 됐다”면서 “제약사는 이를 통해 더 효과적인 영업 전략을 수립하고 검증할 수 있게 됐다”고 말했다.

한편, ‘UBIST HCD’ 관련 문의는 TEAMUBIST@ubcare.co.kr를 통해 가능하다.

 

 

 

 


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.