[의약뉴스] 미국 제약기업 파이브로젠이 신약 후보물질 팜레블루맙(pamrevlumab)을 뒤쉔 근육영양장애(DMD) 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 실패했다.
파이브로젠은 7일(현지시각) 코르티코스테로이드를 투여 중인 보행 불가능한 뒤쉔 근육영양장애 환자의 치료제로 팜레블루맙을 평가하는 임상 3상 LELANTOS-1 위약대조 시험의 톱라인 데이터를 발표했다.
LELANTOS-1은 12세 이상의 뒤쉔 근육영양장애 환자 99명이 등록된 글로벌 임상 3상 무작위 이중맹검 연구로, 팜레블루맙 또는 위약과 전신 코르티코스테로이드 병용이 평가됐다.
시험 결과 베이스라인 대비 52주 차 상지수행척도(PUL 2.0) 점수의 1차 평가변수가 충족되지 않은 것으로 드러났다.
팜레블루맙은 일반적으로 안전하고 내약성이 양호했으며 치료 후 발생한 이상반응의 대부분은 경증 또는 중등증이었다.
파이브로젠은 향후 의료 학회에서 LELANTOS-1 연구의 완전한 결과를 발표하고 전체 결과를 공개할 계획이다.
현재 팜레블루맙을 보행 가능한 뒤쉔 근육영양장애 환자의 치료제로 평가하는 임상 3상 LELANTOS-2 시험의 톱라인 데이터는 올해 3분기 안에 도출될 것으로 예상되고 있다.
파이브로젠의 엔리케 콘테르노 최고경영자는 “이러한 결과에 실망했지만 향후 의학 학술대회에서 데이터를 공유하고 이 파괴적인 질병에 대한 이해에 기여할 수 있길 기대한다”면서 “이 연구에 참가한 환자, 보호자, 임상시험 연구자에게 감사드린다”고 밝혔다.
팜레블루맙은 장기 기능장애 및 부전을 초래할 수 있는 지속적이고 과도한 반흔형성을 특징으로 하는 섬유성 및 증식성 질환의 공통요인인 결합조직성장인자(CTGF)의 활성을 억제하는 기전을 가진 동종계열 최초의 항체 후보물질이다.
미국 식품의약국(FDA)은 뒤쉔 근육영양장애 치료를 위한 팜레블루맙을 희귀소아질환, 희귀의약품, 패스트트랙 심사 대상으로 지정했다. 팜레블루맙은 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.
파이브로젠은 팜레블루맙을 뒤쉔 근육영양장애 외에도 특발성 폐섬유증(IPF), 국소 진행성 절제불가능 췌장암(LAPC) 치료제로 평가하는 임상 3상 시험을 진행 중이며 전이성 췌장암에 대한 임상 2/3상 시험을 진행하고 있다.
