[의약뉴스] 미국 제약사 아케로 테라퓨틱스의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 후보물질이 임상 2b상 시험에서 간 지방을 크게 감소시킨 것으로 나타났다.
아케로는 5일(현지시각) 임상 2b상 SYMMETRY 시험의 확장 코호트인 코호트 D에서 나온 톱라인 결과를 발표했다.
이 12주 임상시험은 비알코올성 지방간염으로 인한 F1-F3단계 간 섬유증과 제2형 당뇨병이 있는 환자들을 대상으로 기존 GLP-1 수용체 작용제에 추가요법으로 아케로의 주요 신약 후보물질 에프룩시페르민(efruxifermin, EFX)의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 1차 목표였다.
에프룩시페르민은 코호트 D에서 일반적으로 내약성이 양호한 것으로 보고됐고 에프룩시페르민 투여군과 위약군이 비슷한 결과를 보였다. 전반적인 내약성 프로파일은 앞서 BALANCED 및 HARMONY 연구에서 관찰된 것과 유사했다.
에프룩시페르민으로 치료받은 환자들에서 가장 흔한 이상반응은 grade 1 또는 2 위장관계 사건(설사, 오심, 식욕 증가 등)이었다.
에프룩시페르민 치료군의 환자 1명은 오심으로 인해 치료를 중단했고 1명은 동의 철회 후 치료를 중단했다. 약물 관련 중대한 이상반응은 없었다.
또한 코호트 D에서는 간 지방의 상대적 감소, 간 지방 절대 수치가 5% 이하로 정상화된 환자 비율을 포함한 모든 주요 2차 평가변수들이 충족됐다.
12주 동안 에프룩시페르민과 GLP-1 치료제 병용으로 치료받은 환자들은 간 지방이 상대적으로 65% 감소했고 이에 비해 GLP-1 단독군은 10% 감소했다.
에프룩시페르민과 GLP-1 치료제 병용군에서 12주 차에 간 지방 정상화 비율은 88%였고 이에 비해 위약군은 10%로 집계됐다.
이외에도 에프룩시페르민 치료 환자들은 간 효소와 함께 섬유화, 혈당 조절, 지질의 비침습적 표지자에 관해 통계적으로 유의한 개선을 경험했다.
아케로는 에프룩시페르민이 제2형 당뇨병 또는 비만에 대해 GLP-1 치료를 받고 있는 비알코올성 지방간염 환자에게 중요한 치료제가 될 수 있다고 보고 있다.
SYMMETRY 임상시험 책임자인 피너클임상연구소의 스티븐 해리슨 박사는 “NASH 환자의 상당수는 비만이고 제2형 당뇨병을 동반하고 있는데 이러한 동반질환을 치료하기 위한 GLP-1 치료제의 사용이 빠르게 증가하고 있는 상황”이라며 “이러한 점을 고려할 때 EFX과 GLP-1 병용이 적절한 내약성을 보였을 뿐만 아니라 여러 주요 NASH 평가변수에서 GLP-1 치료제 단독 대비 상당한 이점을 제공한 것으로 나타난 것은 매우 고무적”이라고 설명했다.
특히 “간 지방증은 GLP-1 치료를 받는 환자에서 여전히 존재해 1년 동안 GLP-1 치료를 받은 환자의 약 3분의 2가 앓고 있다"면서 "EFX를 추가로 투여받은 환자들의 88%는 간 지방증이 완전히 해결됐다”고 강조했다.
아케로의 키티 예일 최고개발책임자는 “지금까지 임상 2상 시험들에서 얻은 강력한 결과와 일관성에 크게 고무돼 있다"며 "새로운 데이터세트가 추가됨에 따라 EFX가 NASH 환자를 위한 기본 단독요법으로서의 잠재력 외에도 GLP-1 치료를 받는 NASH 환자를 치료하는데 중요한 역할을 할 가능성이 있다고 믿고 있다”고 밝혔다.
이어 “전 세계에서 NASH를 앓는 환자들의 높은 미충족 수요를 해결한다는 목표를 달성하기 위해서 올해 안에 임상 3상 SYNCHRONY 연구 2건을 시작할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
