[의약뉴스] 모더나가 미국 생명공학기업 제너레이션 바이오(Generation Bio)와 비 바이러스 전달 기술 기반의 유전자 치료제를 개발하기 위해 협업한다.
모더나와 제너레이션 바이오는 23일(현지시각) 모더나의 생물학적 및 기술적 전문성과 제너레이션 바이오의 비 바이러스성 유전자 의약품 플랫폼의 핵심 기술을 결합하는 전략적 협력 계약을 체결했다고 발표했다.
이번 협업은 새로운 핵산 치료제를 개발하면서 각 기업의 플랫폼 적용을 확대하고 각자의 비 바이러스 유전자 의약품 파이프라인을 가속화하는 것을 목표로 한다.
계약 조건에 따라 모더나는 폐쇄형 DNA(ceDNA)를 전달하기 위해서 공동으로 개발한 스텔스 세포 표적 지질 나노입자(ctLNP)를 사용하는 면역세포 프로그램 2개를 발전시킬 수 있다.
또한 제너레이션 바이오가 개발한 간 표적 ctLNP를 사용해 ceDNA를 전달하는 간 프로그램 2개를 진행할 수 있다. 모더나는 면역세포 또는 간에 대한 세 번째 프로그램의 라이선스를 확보할 수 있는 옵션을 보유한다.
제너레이션 바이오는 모더나로부터 선불로 4000만 달러와 3600만 달러 규모의 지분 투자를 받을 예정이다. 모더나는 연구 선지급금을 포함해 모든 협업 활동에 필요한 자금을 지원하기로 했다. 향후 제너레이션 바이오는 개발, 규제, 상용화 마일스톤 지급금과 글로벌 순매출액에 따른 로열티를 받을 수 있다.
이외에도 모더나와 제너레이션 바이오는 공동 연구를 활용해 생체 내 면역세포 표적화를 새로운 종류의 유전자 의약품으로 발전시킬 계획이다. 제너레이션 바이오는 모더나가 협력 하에 개발된 ctLNP 기술을 사용해 발전시킨 제품에 대한 일정한 독점 비용과 잠재적인 개발 및 규제 마일스톤, 로열티를 받을 수도 있다.
모더나의 로즈 로프린 연구ㆍ초기개발부문 수석부사장은 “제너레이션 바이오의 비 바이러스성 유전자 의약품 플랫폼을 기반으로 구축된 이번 협업을 통해 유전자 대체를 위해서 다양한 핵산 화물로 면역세포를 표적으로 하고 간을 표적으로 할 잠재력을 갖게 됐다”며 “당사는 치료 파이프라인을 확장하고 핵산 치료제의 잠재적 이점을 보다 많은 환자에게로 확대하려고 하는 상황에서 제너레이션 바이오를 파트너로 맞이해 기쁘다”고 밝혔다.
제너레이션 바이오의 필립 사마요아 최고전략책임자는 “비 바이러스 DNA 치료제는 전 세계적으로 희귀질환과 만연한 질환으로 고통 받는 환자에게 지속적이고 재사용 가능하며 적정 가능한 유전자 의약품을 제공할 수 있다”고 설명했다.
이어 “이 협력은 혈우병 A를 넘어 자사의 희귀 및 만연한 간질환 프로그램 파이프라인을 더욱 깊이 있게 만들고 핵산 치료제로 간 외부에 도달하기 위한 작업을 가속화하는 플랫폼 과학에 대한 기본 투자를 의미한다”면서 “면역세포에 도달하기 위한 스텔스 ctLNPs에 관한 새로운 표적의 공동 개발을 통해 유전자 의약품을 새로운 조직과 세포 유형으로 확장하는데 모더나와 협력하게 돼 흥분하고 있다”고 덧붙였다.
