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FDA 자문위, 바이오젠 ALS 치료제 가속승인 권고
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FDA 자문위, 바이오젠 ALS 치료제 가속승인 권고
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.03.24 14:22
  • 댓글 0
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완전 승인에는 의견 엇갈려...오는 4월 말 최종 결정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 특정 유전자 돌연변이를 가진 근위축측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 환자를 위한 치료제를 신속 승인할 것을 권고했다.

▲ 바이오젠은 희귀 유전형 근위축측삭경화증 환자를 위한 치료제 토퍼센의 가속 승인을 추진하고 있다.
▲ 바이오젠은 희귀 유전형 근위축측삭경화증 환자를 위한 치료제 토퍼센의 가속 승인을 추진하고 있다.

미국 제약기업 바이오젠은 22일(현지시각) FDA의 말초ㆍ중추신경계약물자문위원회가 SOD1(superoxide dismutase 1) 근위축측삭경화증 치료제 토퍼센(tofersen)에 대해 회의한 결과를 공개했다.

자문위원회는 가속 승인을 위한 고려사항으로 토퍼센 치료 환자에서 혈장 신경미세섬유 경쇄(NfL) 농도 감소가 SOD1-ALS 환자의 치료제로서 토퍼센의 임상적 이점을 합리적으로 예측할 가능성이 있다는 결론을 내리는데 근거가 충분한지에 대해 찬성 9표와 반대 0표의 만장일치로 동의했다.

다만 잠재적인 완전 승인에 관한 두 번째 질문에 대해서는 자문위원회의 의견이 갈렸다. 관련 바이오마커 영향의 추가적인 지원 결과와 위약대조 연구와 가용 장기 연장 연구 결과의 임상 데이터가 SOD1-ALS 환자의 치료에서 토퍼센의 효과에 대한 실질적 증거를 제공하는지에 대한 투표 결과는 찬성이 3표, 반대가 5표, 기권이 1표였다.

자문위원회는 이 두 주제에 대해 논의했고 SOD1-ALS 환자에서 전체 토퍼센 데이터 검토를 바탕으로 유익성-위해성 프로파일이 양호하다고 의견을 모았다.

바이오젠 개발 책임자 겸 연구 및 글로벌 안전ㆍ규제과학 임시 책임자 프리야 싱할 부사장은 “위원회는 ALS 커뮤니티의 가슴 아픈 경험과 전체 데이터를 검토한 이후 신경미세섬유 감소가 토퍼센의 임상적 이점을 합리적으로 예측할 가능성이 있다고 투표했다”면서 “토퍼센이 승인될 경우 SOD1-ALS가 있는 사람에게 중요한 발전이 이뤄질 것이다”고 말했다.

FDA 자문위원회는 FDA 심사를 위해 구속력 없는 권고 의견을 제시한다. 바이오젠은 가속 승인을 목표로 토퍼센 신약 승인 신청서를 제출했고, 처방의약품 신청자 수수료법에 따른 FDA 심사 기한은 오는 4월 25일까지다.

SOD1-ALS는 희귀한 유전적 형태 질병으로 미국에서 약 330명의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산된다. SOD1-ALS 환자에서는 SOD1 유전자 돌연변이가 독성 형태의 SOD1 단백질 축적을 야기한다. 이러한 독성 단백질은 운동신경세포를 퇴화시키고 점진적인 근육 약화를 초래한다.

토퍼센은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물로 SOD1 mRNA에 결합해 SOD1 단백질 생산을 감소시키도록 설계됐다.

현재 토퍼센은 임상 3상 VALOR 연구의 개방표지 연장 단계에서 계속 평가되고 있고 임상 3상 ATLAS 연구에서 증상 발현 전 환자의 임상적 발현을 지연시킬 수 있는지 여부가 평가되고 있다.

바이오젠은 미국 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스와 토퍼센에 관한 개발 협업 및 라이선스 계약을 맺고 있다.


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