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FDA 자문위, 사렙타 DMD 유전자치료제 논의
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FDA 자문위, 사렙타 DMD 유전자치료제 논의
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.03.17 20:16
  • 댓글 0
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심사 기한 내 회의 예정...신속 승인 가능성 여전

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤쉔 근육 영양장애(DMD) 유전자 치료제 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 소집하기로 했다.

▲ 사렙타는 미국 FDA가 당초 결정을 번복하고 SRP-9001에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열기로 했다고 전했다.
▲ 사렙타는 미국 FDA가 당초 결정을 번복하고 SRP-9001에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열기로 했다고 전했다.

사렙타는 16일(현지시각) FDA 치료제 부서가 SRP-9001 생물학적제제 허가신청서(BLA)에 대한 최종 점검회의에서 자문위원회 회의를 열기로 결정했다고 발표했다.

FDA는 작년 11월에 보행 가능한 뒤쉔 근육 영양장애 환자를 위한 치료제인 SRP-9001의 신속 승인을 요청하는 사렙타의 허가신청서를 접수하고 심사를 시작했다.

SRP-9001은 FDA에 의해 우선 심사 대상으로 지정됐고 심사 기한은 오는 5월 29일까지다. 사렙타는 자문위원회 회의가 심사완료 목표일 이전에 개최될 예정이라고 밝혔다.

사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “SRP 9001 BLA에 대한 공공 자문위원회 회의를 열기로 한 FDA의 결정은 앞선 중간 점검회의에서 전달된 입장에서 변경된 것”이라고 말했다.

이어 “FDA 고위 관계자는 삶을 끝내는 희귀 퇴행성 질환에 대한 세포 및 유전자 치료제의 발전을 위해 대리 평가지표, 바이오마커, 신속 승인 같은 혁신적인 접근법 사용에 관심이 있다고 공개적으로 언급해왔다”며 “자문위원회 회의는 대리 평가지표에 기초한 첫 유전자 치료제 BLA 중 하나로서 제출된 전체 증거가 SRP 9001 디스트로핀이 임상적 이점을 합리적으로 예측할 가능성이 있다는 결론을 뒷받침하는지 여부와 주로 관련될 것으로 보고 있다”고 설명했다.

이어 “해당 주제에 대한 앞선 발표 이후 결정이 변화했다는 점에 실망하기는 했지만 자문위원회 개최 결정에 실망하지는 않았다"면서 "우리는 작년 가을에 BLA 제출했을 때부터 자문위원회 회의를 준비해왔다"고 밝혔다.

나아가 "만반의 준비를 마칠 것"이라면서 "SRP-9001의 획기적인 잠재력을 뒷받침하는 풍부한 근거를 제시하는 것이 기대된다”고 전했다.

SRP 9001은 디스트로핀의 단축된 기능적 형태를 암호화하는 유전자를 근육에 전달함으로써 뒤쉔 근육 영양장애의 근인을 치료하도록 설계됐다. 사렙타는 스위스 제약기업 로슈와 SRP-9001에 관한 파트너십을 맺고 있다.

사렙타는 SRP-9001의 글로벌 개발과 제조를 담당하며 FDA가 승인 결정을 내릴 경우 미국에서 상용화할 계획이다.

로슈는 사렙타와 2019년에 체결한 계약에 따라 글로벌 범위와 상업적 입지, 규제 전문성을 활용해 미국 외 환자들의 SRP-9001 접근을 가속화하기로 했다.


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