[의약뉴스] 미국 바이오제약사 벨리쿰 파마슈티컬스(Bellicum Pharmaceuticals)가 중대한 안전성 문제가 발생한 이후 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR) T세포 치료제 개발을 중단했다.
벨리쿰은 지난 14일(현지시각) 이전에 치료받은 경험이 많은 암 환자를 대상으로 GoCAR-T 세포 제품 후보물질과 리미듀시드(rimiducid) 병용요법의 안전성과 예비 효능을 평가하는 임상 1/2상 시험을 중단하기로 결정했다고 발표했다.
이 같은 결정은 벨리쿰이 BPX-601과 리미듀시드 병용요법의 위해성/유익성 프로파일을 평가한 이후 이뤄졌다.
벨리쿰의 GoCAR-T 제품 후보물질인 BPX-601과 BPX-603은 전립선 줄기세포 항원(PSCA) 양성 및 사람상피세포성장인자수용체(HER2) 양성 고형종양 치료제로 평가됐다.
전이성 거세저항성 전립선암에 대한 BPX-601의 임상 1/2상 시험에서 가장 최근 치료받은 환자는 Grade 4 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 포함한 심각한 면역매개 부작용을 경험한 것으로 나타났다. 이는 용량 증량 코호트에서 관찰된 2번째 용량 제한 독성이다.
이에 회사 측은 임상 연구 등록을 일시 중단하고 관찰된 위해성/유익성 프로파일에 대한 철저한 검토를 실시했다.
검토 결과 치료받은 환자 9명 5명이 PSA50 반응(전립선특이항원 수치 50% 이상 감소)에 도달하고 4명은 PSA90 반응에 도달하는 등 임상적으로 의미 있는 효능이 관찰됐다. 하지만 벨리쿰은 양호한 위해성/유익성 프로파일을 달성하기 위해 BPX-601 세포와 활성화제 리미듀시드의 임상 용량 및 일정, 또는 BPX-601 세포 구조체 설계를 최적화하는데 필요한 자원이 없는 상태라고 밝혔다.
벨리쿰은 임상시험 수행기관과 규제기관에 임상시험 중단 결정에 관한 세부사항을 전달하고 있으며 이와 동시에 회사의 전략적 대안을 평가하고 있다.
앞서 벨리쿰은 2020년에 췌장암에 대한 BPX-601 임상시험에서 실망스러운 결과를 얻은 이후 인력의 79%를 감원한 바 있다. GoCAR-T 제품 후보는 벨리쿰의 유일한 임상단계 자산이다.
이번 소식이 전해진 뒤 벨리쿰의 주가는 50%가량 급락했다.
