[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 후보물질 오베티콜릭산(obeticholic acid, OCA)에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열기로 했다.
미국 바이오제약회사 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)는 10일(현지시각) FDA의 위장관계약물자문위원회(GIDAC)가 오는 5월 13일에 오베티콜릭산 신약허가신청(NDA)에 대해 논의하기로 했다고 발표했다.
오베티콜릭산은 비알코올성 지방간염으로 인해 생긴 간경변 이전 상태의 간 섬유증에 대한 치료제로 신청됐다.
과거 FDA는 2020년에 오베티콜릭산을 비알코올성 지방간염으로 인한 섬유증 치료제로 승인하는 것을 거절한 적이 있다. 당시 FDA는 조직병리학적 대리 평가지표를 기반으로 예측된 이점이 불확실하고 잠재적인 위험성보다 충분히 크지 않다고 지적하면서 추가적인 데이터를 제출할 것을 요청했었다.
인터셉트는 작년 12월에 비알코올성 지방간염으로 인한 간경변 전 간 섬유증 환자를 대상으로 진행된 중추적 임상 3상 REGENERATE 연구에서 나온 긍정적인 18개월 분석 2건을 포함한 임상 개발 프로그램 자료를 바탕으로 신약허가신청서를 재제출했다.
FDA는 올해 1월에 신약허가신청서를 접수하고 이를 완전한 2등급(Class 2) 재제출로 간주하면서 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기일을 올해 6월 22일로 정했다.
REGENERATE 연구 데이터에 의하면 오베티콜릭산 25mg을 1일 1회 경구 복용한 치료군은 18개월 차에 NASH 악화 없이 간 섬유증이 최소 1단계 이상 개선된 비율이 22.4%로 집계됐다. 이에 비해 위약군에서 이 같은 환자 비율은 9.6%였다.
간 섬유증 악화 없이 NASH가 해소된 환자 비율의 경우 오베티콜릭산 치료군이 위약군보다 수치상 더 높기는 했지만 통계적 유의성에 도달하지는 못한 것으로 드러났다.
인터셉트의 제리 두르소 최고경영자는 “파괴적인 질환이자 미국에서 가장 빠르게 증가하고 있는 간 이식 원인인 NASH를 가진 사람을 위해 승인된 치료 옵션은 현재 없는 실정이다”면서 “오베티콜릭산의 강력한 확인된 항섬유화 효과와 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여주는 임상시험 데이터에 대해 자문위원회와 논의할 기회를 기대하고 있다”고 밝혔다.
미국에서 오베티콜릭산은 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 승인된 바 있으며 오칼리바(Ocaliva)라는 제품명으로 판매되고 있다.
