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최종편집 2024-03-29 00:50 (금)
美 FDA, 아카디아 레트증후군 치료제 승인
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美 FDA, 아카디아 레트증후군 치료제 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.03.13 06:01
  • 댓글 262
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최초이자 유일한 치료약...올 4월 말 출시 예정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환인 레트증후군(Rett syndrome)에 대한 첫 치료제를 승인했다.

▲ 아카디아의 데이뷰는 2세 이상 소아 및 성인에서 레트증후군 치료 용도로 승인된 최초의 약물이다.
▲ 아카디아의 데이뷰는 2세 이상 소아 및 성인에서 레트증후군 치료 용도로 승인된 최초의 약물이다.

미국 제약기업 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)는 10일(현지시각) FDA가 2세 이상 소아 및 성인의 레트증후군 치료제로 데이뷰(Daybue, 성분명 트로피네타이드)를 승인했다고 발표했다.

레트증후군은 일반적으로 MECP2 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 복잡한 희귀 신경발달질환이다.

생후 6~18개월 동안 정상 발달을 보이다가 의사소통 능력을 상실하고 손을 의도한대로 사용할 수 없게 되는 등 현저한 발달 퇴행을 보이는 것이 특징이다.

데이뷰는 레트증후군 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 약물이다.

이번 FDA 승인은 레트증후군이 있는 5세에서 20세 사이의 여성 환자 187명을 대상으로 트로피네타이드의 효능과 안전성을 평가한 중추적 임상 3상 시험 LAVENDER의 결과를 근거로 했다.

임상시험에서 데이뷰를 사용한 치료는 12주 차에 레트증후군행동질문지(RSBQ) 총 점수와 전반적 임상 인상 개선 척도(CGI-I) 점수로 측정된 공동 1차 효능 평가지표에서 위약 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 나타냈다.

레트증후군행동질문지는 발성, 얼굴 표정, 눈 응시, 손 움직임(상동증), 반복행동, 호흡, 야간 행동 및 기분을 비롯해 다양한 레트증후군 증상을 평가하는 보호자용 평가 도구다. 전반적 임상 인상 개선은 의사가 환자의 호전 또는 악화 여부를 평가하는 종합적인 평가 도구다.

임상시험 도중 가장 흔하게 보고된 부작용은 설사(82%), 구토(29%) 등이다. 데이뷰 제품설명서에는 설사, 체중 감소 위험에 관한 경고가 포함됐다.

아카디아의 스티브 데이비스 최고경영자는 “오늘은 레트증후군 커뮤니티와 아카디아에게 중요한 이정표를 세운 날”이라며 “데이뷰는 레트증후군 치료를 위한 최초의 FDA 승인 약물로서 레트증후군으로 인한 다양하고 쇠약하게 하는 일련의 증상을 치료하는 옵션이 부족했던 환자와 그 가족의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 수 있다”고 말했다.

이어 “오늘을 현실로 만드는데 기여한 레트증후군 환자와 보호자, 임상 연구자, 자사 직원에 감사드리며 데이뷰를 최대한 빨리 환자에게 제공하길 기대한다”고 덧붙였다.

미국에서 데이뷰는 오는 4월 말부터 사용 가능할 것으로 예상되고 있다.

아카디아는 2018년에 호주 제약회사 뉴렌 파마슈티컬스(Neuren Pharmaceuticals)와 북미 지역에서 트로피네타이드를 레트증후군과 다른 적응증에 대한 치료제로 개발하고 상용화하기 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다.

이번 데이뷰 승인을 통해 아카디아는 FDA로부터 소아 희귀질환 우선 심사 바우처를 수령했다.


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고유진 2023-04-17 12:50:05
저희 레트아이들 꼭 치료 받을 수 있게 치료제 도입해주세요….!!

김성락 2023-03-28 09:47:47
하루빨리 빠른 도입 해주세요.. 두손 모아 빕니다

향기나무 2023-03-25 12:30:40
국내에 빨리 도입되길 원합니다

지은 2023-03-24 14:55:41
치료제가 없는 희귀질환의 경우 이런 치료제 승인 소식이 환우 및 그 가족분들에게 한줄기 희망입니다. 빠르게 도입되서 우리나라 환우들에게도 적용되기를 바랍니다!!

종원 2023-03-24 06:03:03
국내도입이 시급해 보입니다 환자분들과 보호자분들에게 큰
도움이 되길 기원합니다.