[의약뉴스] 스위스 제약기업 로슈가 개발 중인 희귀질환 치료제가 임상 3상 시험에서 현재 표준 치료인 에쿨리주맙(제품명 솔리리스)에 비해 비열등한 것으로 나타났다.
로슈는 이전에 보체 억제제로 치료받지 않은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 크로발리맙(crovalimab)의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌 임상 3상 COMMODORE 2 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다고 7일(현지시각) 발표했다.
이 임상시험은 수혈 회피 및 용혈 조절의 공동 1차 효능 평가지표가 충족됐다. 피하주사로 4주마다 투여하는 항 C5 리사이클링 단클론항체 크로발리맙은 질병 조절을 제공했고 2주마다 정맥 투여하는 에쿨리주맙과 비교했을 때 비열등성을 입증했다.
이와 동시에 로슈는 현재 허가된 C5 억제제에서 크로발리맙으로 전환한 PNH 환자를 대상으로 진행 중인 별개의 임상 3상 시험인 COMMODORE 1 연구에서 나온 효능 및 안전성 데이터가 중추적인 COMMODORE 2 연구에서 관찰된 크로발리맙의 양호한 유익성-위해성 프로파일을 뒷받침한다고 전했다.
로슈 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “PNH 환자는 덜 빈번한 치료 간격으로 강력한 질병 조절을 달성하기 위해 더 많은 옵션으로 혜택을 받을 수 있다”며 “이 결과는 크로발리맙에 대한 첫 글로벌 임상 3상 데이터로 이러한 수요를 해결할 수 있는 크로발리맙의 잠재력을 보여준다”고 말했다.
이어 “이 데이터를 규제기관에 제출하고 전 세계 PNH 환자들이 크로발리맙을 사용할 수 있도록 하는데 한 걸음 더 가까워지길 기대한다”고 밝혔다.
크로발리맙은 보체 C5 단백질에 결합하고 보체 연쇄반응의 마지막 단계를 차단하며 순환으로 재이용돼 신속하고 지속적으로 보체를 억제할 수 있다. 4주마다 저용량 피하 투여가 가능하다는 점에서 이점이 있고, 현재 치료제와 다른 C5 결합부위에 결합하기 때문에 현재 치료에 반응하지 않는 특정 C5 유전자 돌연변이가 있는 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 가능성이 있다.
로슈는 COMMODORE 1 및 2 임상시험 데이터를 전 세계 규제기관에 제출할 것이며 다가오는 의료 학술대회에서 발표할 예정이다. 앞서 지난 12월 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서는 중국에서 실시된 임상 3상 COMMODORE 3 연구의 긍정적인 데이터가 발표된 바 있다.
중국에서 COMMODORE 3 연구 데이터는 중국 의약품평가센터 혁신치료제 지정 경로를 통해 제출됐다. 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 이 제출을 우선 심사 제도 하에 접수했다.
현재 로슈는 크로발리맙을 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 겸상적혈구병, 기타 보체매개질환에 대해 평가하고 있다.
