[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일본 다케다제약의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방제 탁자이로(성분명 라나델루맙)를 2세 이상의 소아 환자에게 사용할 수 있도록 확대 승인했다.
지난 4일 다케다는 FDA가 2세 이상 12세 미만 소아 환자에서 유전성 혈관부종 발작을 예방하기 위한 예방요법으로 탁자이로의 사용 확대를 위한 추가 생물학적제제 허가신청서를 승인했다고 발표했다.
미국에서 탁자이로는 6세 이상 12세 미만 소아 환자를 위해 허가된 3~4일 간격으로 투여하는 유일한 일상적인 예방 치료 옵션이었다.
앞서 2세 이상 6세 미만 소아를 위해 승인된 예방 치료는 없었기 때문에 탁자이로는 이 연령대에서 허가된 최초의 예방요법제다.
권장 용량은 2세 이상 6세 미만 환자에서 4주마다, 6세 이상 12세 미만 환자에서 2주마다 단회 투여하는 프리필드 시린지 150mg/1mL이다.
이번 승인은 12세 이상 18세 미만 환자를 포함한 임상 3상 시험 HELP 연구의 유효성 데이터 외삽과 성인과 소아 환자 간에 유사한 약물 노출을 보여주는 추가 약동학 분석, 2세 이상 12세 미만 HAE 환자 21명에 대한 개방표지 임상 3상 시험 SPRING 연구의 안전성 및 약력학 데이터에 의해 뒷받침된다.
SPRING 연구의 1차 목표는 탁자이로의 안전성과 약동학이다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응은 주사 부위 통증, 주사 부위 홍반, 주사 부위 종창, 투여 부위 통증, 주사 부위 반응 등이다.
유전성 혈관부종 발작 예방은 2차 목표로 측정됐다. 탁자이로는 소아 환자에서 52주 치료 기간 동안 HAE 발작률을 월 1.84건에서 0.08건으로 기저치 대비 평균 94.8% 감소시켰다. 대다수의 환자(76.2%)는 발작을 경험하지 않았고 평균 무발작 일수 비율은 99.5%로 집계됐다.
이러한 효능 결과는 개방표지, 비통제 연구에서 나온 것이며 이 연구는 통계적 가설 시험을 위해 설계되지 않았다. 이러한 데이터에서 결론을 도출하기 위해서는 추가적인 확증 연구가 필요하다.
다케다 미국사업부 줄리 킴 사장은 “탁자이로 적응증 확대 승인은 이 질환을 앓고 있는 가장 어린 환자의 일부가 장기적인 예방 치료를 받을 수 있도록 돕는 것으로 HAE 커뮤니티에게 중요한 진전이다”고 말했다.
이어 “다케다는 희귀질환 분야의 선도기업이며 이번 승인은 탁자이로에 대한 우리의 자신감과 지속적인 연구, 임상 프로그램, 실제 데이터 수집을 통해 HAE 환자의 수요를 해결하려는 자사의 헌신적인 노력을 보여준다”고 밝혔다.
탁자이로는 미국에서 2018년에 12세 이상 소아 및 성인 환자의 HAE 발작 예방을 위한 예방요법으로 처음 승인됐다. 현재 전 세계 60개 이상의 국가에서 사용 가능하며 가장 긴 활성 치료 기간의 최대 규모의 HAE 예방 연구 중 하나를 포함하는 강력한 임상 개발 프로그램에 의해 뒷받침된다.
