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유니큐어, 유전형 ALS 유전자 치료제 라이선싱 계약
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유니큐어, 유전형 ALS 유전자 치료제 라이선싱 계약
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2023.02.01 08:20
  • 댓글 0
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SOD1 변이 ALS 치료 가능성...올 하반기 임상 1/2상 개시

[의약뉴스] 네덜란드 기반의 유전자 치료제 전문기업 유니큐어(uniQure)가 미국 유전자 치료제 개발사 애픽 바이오(Apic Bio)로부터 희귀 유전형 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제의 라이선스를 확보했다.

▲ 유니큐어는 애픽 바이오의 SOD1 변이 ALS 유전자 치료제 라이선스를 획득하면서 신경장애 유전자 치료제 파이프라인을 강화했다.
▲ 유니큐어는 애픽 바이오의 SOD1 변이 ALS 유전자 치료제 라이선스를 획득하면서 신경장애 유전자 치료제 파이프라인을 강화했다.

유니큐어와 애픽 바이오는 지난 31일(현지시각) SOD1(superoxide dismutase 1) 근위축성 측삭경화증 치료제 APB-102에 대한 글로벌 라이선싱 계약을 체결했다고 발표했다.

유니큐어는 APB-102의 개발과 상용화를 위한 글로벌 권리를 획득하고 이를 신경장애 치료를 위한 유전자 치료제 파이프라인에 추가하기로 했다.

미국 식품의약국(FDA)은 APB-102의 임상시험계획(IND) 신청을 허가했고 희귀의약품 및 패스트트랙 대상으로 지정한 상태다.

APB-102는 일상적인 기능 상실을 초래하고 균일하게 치명적이며 빠르게 진행되는 희귀 운동뉴런질환인 SOD1 돌연변이로 인한 근위축성 측삭경화증에 대한 새로운 단회 척수강내 투여 유전자 치료제로 설계됐다. 근위축성 측삭경화증의 SOD1 유전자 돌연변이는 이 질환의 모든 유전형 가운데 약 5분의 1을 차지한다.

APB-102는 SOD1 돌연변이 환자에서 질환 진행을 늦추거나 잠재적으로 되돌리는 것을 목표로 SOD1 발현을 감소시키는 마이크로리보핵산(miRNA)을 발현하는 재조합 AAVrh10 벡터로 구성된다.

APB-102의 임상 개발은 SOD1 유전자 돌연변이와 ALS 간의 연관성을 입증한 약 30년 동안의 연구를 기반으로 한다. SOD1-ALS 마우스 모델의 전임상 연구는 APB-102가 생존을 크게 향상시킨다는 점을 보여줬다. 제안된 임상 용량을 통한 척수운동뉴런에서의 관련 SOD1 감소는 설치류 뿐만 아니라 비인간 영장류에서도 입증됐다.

유니큐어 연구개발부 총괄 리카르도 돌메치 박사는 “APB-102의 라이선싱은 자사의 현재 파이프라인과 전략적으로 일치하고 c9orf72 유전자 돌연변이로 인한 ALS 치료를 위한 AMT-161 프로그램과 매우 상호 보완적인 또 다른 임상단계 프로그램을 제공한다”고 말했다.

이어 “이러한 ALS 유전자 치료제 후보물질은 대부분 가족형인 ALS를 해결하고 이 파괴적인 질환으로 고통 받은 전 세계 수천 명 환자의 삶을 바꿔놓을 가능성이 있다”고 강조하면서 “올해 하반기에 APB-102의 임상 1/2상 시험을 시작하길 기대한다”고 밝혔다.

애픽 바이오의 존 라일리 공동설립자 겸 최고경영자는 “유니큐어는 신경계장애에 대한 miRNA 유전자 치료 분야를 선도하고 있으며 SOD1-ALS 환자의 잠재적인 이점을 위해 APB-102 임상 개발을 빠르게 발전시킨다는 목표를 달성하는데 이상적인 파트너다”고 설명했다.

유니큐어는 애픽 바이오에게 선불로 1000만 달러를 지급할 예정이며 향후 미국, 유럽 승인과 사전 정의된 연간 순매출액 달성 여부에 따라 최대 4500만 달러의 마일스톤 및 순매출 기반의 로열티를 제공하기로 했다.


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