[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스가 희귀질환인 겸상적혈구병을 가진 환자를 위한 치료제 아닥베오(Adakveo, 성분명 크리잔리주맙)의 임상 3상 시험에서 유효성 입증에 실패했다.
노바티스는 지난 27일(현지시각) 크리잔리주맙을 평가하기 위해 진행 중인 글로벌 임상 3상 시험 STAND의 예비 결과를 발표했다.
예비 결과에 따르면 무작위 배정 후 첫 해 동안 의료 방문을 야기한 혈관폐쇄위기(VOC, 통증 위기)의 연간 비율 측면에서 크리잔리주맙 5mg/kg 또는 크리잔리주맙 7.5mg/kg, 위약 간에 통계적으로 유의한 차이가 없는 것으로 드러났다.
이러한 결과는 위약과 비교했을 때 크리잔리주맙 5mg/kg의 우수성이 입증된 이전 임상시험 SUSTAIN의 결과와 일치하지 않는다.
노바티스는 예비 결과에서 크리잔리주맙에 대한 새로운 안전성 문제가 발견되지는 않았다고 전했다. 크리잔리주맙의 전반적인 안전성 프로파일은 미국과 유럽에서 상용화된 5.0mg/kg 용량의 알려진 프로파일과 일치했다.
이러한 노바티스의 발표에 따라 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 이러한 결과가 아닥베오의 유익성 및 위험성 균형과 판매 허가에 미치는 영향을 평가하기 위해 조사를 시작했다.
노바티스는 STAND 연구의 전체 데이터세트를 철저히 검토하고 있다고 밝혔다. 판매 허가 조건의 일환으로 STAND 데이터를 요청한 유럽의약품청과 미국 식품의약국(FDA) 등 전 세계 규제기관 및 연구자와 협력하면서 적절한 다음 단계를 결정할 방침이다.
아닥베오는 미국에서 2019년 11월에 겸상적혈구병 환자의 혈관폐쇄위기 빈도를 감소시키는 용도로 허가됐다.
유럽의약품청은 2020년 10월에 아닥베오를 16세 이상 겸상적혈구병 환자의 재발성 혈관폐쇄위기 예방 용도로 조건부 판매 허가했다.
노바티스는 임상시험 데이터에 대한 평가가 진행 중이지만 의사들은 크리잔리주맙의 사용에 관한 치료 결정을 내릴 때 개별적인 유익성과 위험성을 고려해야 한다고 덧붙였다.
