[의약뉴스] 일본 다케다제약이 희귀질환인 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, cTTP) 치료제의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻으면서 승인 신청을 추진하기로 했다.
다케다는 5일(미국 시각) TAK-755에 대한 중추적 임상 3상 시험의 사전 계획된 중간 분석에서 나온 증거가 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증에 대한 효소대체요법인 TAK-755의 효능과 안전성을 뒷받침한다고 발표했다.
선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증은 ADAMTS13 프로테아제 결핍으로 인해 발생하는 희귀, 만성적 및 쇠약성 혈액응고장애인 혈전성 혈소판감소성 자반증의 초희귀 하위유형이다. 급성 혈전성 혈소판감소성 자반증은 치료하지 않을 경우 사망률이 90%를 넘는다.
다케다의 TAK-755는 현재 개발이 진행 중인 최초이자 유일한 재조합 ADAMTS13 단백질로 결손된 ADAMTS13 효소를 대체함으로써 혈전성 혈소판감소성 자반증 환자의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있다.
이번 임상시험은 효능, 약동학, 안전성, 내약성 데이터에 의해 제공되는 전체 증거를 바탕으로 여러 임상적으로 관련된 평가변수에 걸쳐 TAK-755의 임상적 유익성을 평가하도록 설계됐다. 이러한 접근법은 전 세계 규제기관들과 논의됐다.
이 무작위 교차 임상시험에서 TAK-755는 현재 표준 치료법인 혈장 기반 치료와 비교 평가됐다. 중간 결과에 따르면 TAK-755는 cTTP에서 질병활성도의 중요한 지표인 혈소판감소증 사건 발생률을 표준 치료 대비 60% 감소시킨 것으로 나타났다.
치료와 관련이 있는 것으로 판단된 부작용을 경험한 피험자 비율은 TAK-755 치료 도중에는 8.9%, 표준 치료 도중에는 47.7%로 집계돼 TAK-755 치료 도중 상당히 더 낮았던 것으로 관찰됐다.
다케다는 이러한 임상 3상 중간 분석 데이터를 토대로 TAK-755를 cTTP에 대한 최초의 재조합 ADAMTS13 대체 치료제로 판매 허가를 신청할 계획이다. 또한 다가오는 학술대회에서 이 중간 분석 결과를 발표하기 위해 제출할 예정이다.
다케다의 희귀유전학ㆍ혈액학치료분야 총괄 대니얼 커런은 “당사는 현재 질병 관리를 위해 승인된 치료제가 존재하지 않는 cTTP를 가진 사람들을 위한 치료 옵션을 발전시키기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
이어 “이번 임상시험 결과는 매우 고무적이며, TAK-755를 최대한 신속하게 환자에게 제공하기 위해서 전 세계 규제기관들과 지속적으로 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
TAK-755는 면역매개 혈전성 혈소판감소성 자반증(iTTP)에 대해 재조합 ADAMTS13의 약동학, 안전성, 효능을 평가하는 임상 2상 시험에서도 연구되고 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 TAK-755를 선천성, 후천 특발성, 이차 형태를 포함한 혈전성 혈소판감소성 자반증의 치료 및 예방을 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다. 또 선천성 ADAMTS13 결핍 환자에서 치료, 예방, 혈전성 혈소판감소성 자반증 급성 에피소드의 일상적 예방요법을 위한 의약품으로 패스트트랙에 지정했다.
