[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스가 희귀질환 치료 신약 후보물질 입타코판(iptacopan)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 임상 3상 시험에서 또 다시 성공을 거뒀다.
노바티스는 항 C5 치료제를 포함해 보체 억제제로 치료받은 적이 없는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 경구용 단독요법제 입타코판을 평가한 임상 3상 APPOINT-PNH 연구에서 1차 평가변수가 충족됐다고 8일(현지시각) 발표했다.
입타코판은 동종계열 최초의 경구 투여하는 대체 보체 경로의 표적 B인자 억제제다.
APPOINT-PNH의 톱라인 결과에 따르면 1일 2회 입타코판 200mg으로 치료받은 환자군의 상당한 비율이 24주 차에 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 기준치 대비 2g/dL 이상 임상적으로 유의미하게 증가한 것으로 나타났다.
입타코판 단독요법의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일치했다. 자세한 데이터는 다가오는 의료 학회에서 발표될 것이며 내년에 추진될 전 세계 승인 신청에 포함될 예정이다.
앞서 최근 노바티스는 중추적 임상 3상 APPLY-PNH 시험의 톱라인 결과를 발표한 바 있다. 입타코판은 항 C5 치료에도 불구하고 잔류 빈혈을 경험하는 성인 PNH 환자를 대상으로 항 C5 치료제 에쿨리주맙(제품명 솔리리스) 또는 라불리주맙(제품명 울토미리스)과 비교했을 때 우수성을 입증했다.
입타코판 치료군은 24주 차에 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 기준치 대비 2g/dL 이상 증가한 환자 비율, 헤모글로빈 수치 12g/dL 이상을 달성한 환자 비율이 항 C5 치료군보다 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미하게 더 높았다.
노바티스 심혈관신장대사질환 개발부 글로벌 총괄 데이비드 소겔은 “이번에 나온 PNH에 대한 두 번째 입타코판 결과는 이 치료제의 강력한 잠재력을 보여주며, 입타코판을 최초의 경구용 PNH 단독요법제로 제공하는 것을 목표로 광범위한 규제 패키지를 제출할 수 있도록 한다”고 말했다.
노바티스는 입타코판을 보체 매개 신장질환 C3 사구체병증, IgA 신장병증, 비정형 용혈성 요독 증후군에 대한 임상 3상 시험과 다수의 추가 적응증에 대한 임상 2상 시험에서 계속 평가하고 있다.
