[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 최초의 대변 미생물총(Fecal Microbiota) 기반 신약 레비요타(Rebyota)를 승인했다.
스위스 페링제약은 FDA가 18세 이상 성인에서 재발성 클로스트리디오이데스 디피실 감염(CDI)에 대한 항생제 치료 이후 CDI 재발 예방 용도로 새로운 동종계열 최초의 미생물총 기반 생균치료제 레비요타를 승인했다고 30일(현지시각) 발표했다.
클로스트리디오이데스 디피실 감염은 생명을 위협할 수 있는 질병으로 설사와 결장 염증을 유발한다.
장에는 장내 마이크로바이옴으로 불리는 수많은 미생물이 있는데 항생제 치료 같은 특정 상황에서는 장내 미생물 균형이 변화할 수 있는 것으로 알려졌다. 이로 인해 C. 디피실이 증식하고 설사, 복통, 발열, 심한 경우 장기 부전과 사망을 야기하는 독소가 방출될 수 있다.
FDA는 대변 미생물총 투여가 추가적인 CDI 에피소드를 막을 수 있도록 장내 미생물 복원을 촉진하는 것으로 여겨진다고 설명했다. 레비요타는 건강한 기증자의 대변으로 제조되며 직장으로 단회 투여한다.
이번 승인은 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 PUNCH CD3 시험을 포함한 임상 프로그램의 결과를 기반으로 한다. 레비요타 단회 투여는 표준 항생제 치료 이후 CDI 재발을 감소시키는데 있어 위약보다 우수한 것으로 입증됐다.
PUNCH CD3 임상시험의 참가자 262명은 맹검 치료를 받았고 1차 평가변수는 치료 완료 이후 8주 이내에 CDI 설사가 없는 것으로 정의됐다. 치료 8주 차에 베이지안 모델 추정 치료 성공률은 레비요타 치료군이 70.6%, 위약군이 57.5%였다. 치료 성공을 달성한 참가자의 90% 이상은 6개월 동안 CDI 재발이 없었다.
임상시험 도중 보고된 이상반응은 대부분 경증에서 중등도 수준이었고 치료 관련 심각한 이상반응은 보고되지 않았다. 치료 후 이상반응 발생률은 레비요타 치료군이 55.6%, 위약군이 44.8%로 레비요타 치료 후 더 높았는데 이는 주로 경증 위장관 사건 증가 때문이다.
페링 제약의 퍼 폴크 사장은 “당사는 이번 승인이 인간 마이크로바이옴의 힘을 활용해 상당한 미충족 의료 수요를 해결하는데 있어 주요한 돌파구라고 믿는다”며 “이는 FDA가 생균치료제를 승인한 첫 번째 사례이며 수십 년 동안 이어온 연구와 임상 개발의 정점이다”고 말했다.
이어 “오늘 발표는 재발성 C. 디피실 감염을 앓는 사람을 위한 이정표일 뿐만 아니라 인류 건강과 질병에서 마이크로바이옴의 역할에 대한 빠르게 진화하는 통찰력을 사용해 많은 질병을 더 잘 이해하고 진단하며 예방 및 치료할 수 있다는 가능성을 보여주는 중요한 단계를 나타낸다”고 강조했다.
