[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 제1형 당뇨병 발생을 지연시키는 최초의 치료제를 허가했다.
미국 바이오제약회사 프로벤션 바이오는 FDA가 2기(stage 2) 1형 당뇨병이 있는 8세 이상의 소아 및 성인 환자에서 3기(Stage 3) 1형 당뇨병 발생을 지연시키기 위한 최초이자 유일한 면역조절 치료제로 항-CD3 표적 항체 티지엘드(Tzield, 성분명 테플리주맙)를 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.
제1형 당뇨병은 면역체계가 인슐린을 만드는 세포를 공격하고 파괴하면서 발생하는 자가면역질환이다.
3기(임상단계) 1형 당뇨병은 치명적일 수 있는 당뇨병성 케톤산증을 포함한 중대한 건강 위험과 관련이 있다. 3기 1형 당뇨병으로 진행된 환자는 평생 동안 인슐린 주사를 맞아야 하며 정기적으로 혈당 수치를 확인해야 한다.
티지엘드는 특정 면역체계 세포에 결합해 3기 1형 당뇨병 진행을 지연시킨다. 인슐린 생산세포를 공격하는 면역 세포를 비활성하는 동시에 면역 반응을 조절하는데 도움이 되는 세포의 비율을 증가시킬 수 있다.
티지엘드는 14일 동안 1일 1회 정맥 주입을 통해 투여해야 한다.
티지엘드의 효능과 안전성은 1형 당뇨병 관련 자가항체 2개 이상, 이상혈당증이 있는 것으로 정의된 2기 1형 당뇨병이 있는 환자 76명을 대상으로 실시된 무작위, 이중맹검, 사건중심, 위약대조 연구 TN-10에서 평가됐다. 1차 효능 평가변수는 무작위 배정 후 3기 1형 당뇨병 진단까지의 기간이었다.
시험 결과 추적관찰기간 중앙값 51개월 동안 3기 1형 당뇨병을 진단받은 환자 비율은 티지엘드 치료군(44명)이 45%, 위약군(32명)이 72%로 나타났다. 무작위 배정 후 3기 1형 당뇨병 진행까지의 기간 중앙값은 티지엘드 치료군이 50개월, 위약군이 25개월로 분석됐다. 이러한 결과는 티지엘드가 3기 제1형 당뇨병 발생을 통계적으로 유의하게 지연시켰음을 보여준다.
가장 흔하게 발생한 부작용은 림프구감소증, 발진, 백혈구감소증, 두통 등이다. 티지엘드 안전성 정보에는 사이토카인방출증후군(CRS), 심각한 감염, 림프구감소증, 과민반응, 백신 예방접종에 관한 경고 및 주의사항이 포함된다.
FDA 약물평가연구센터 당뇨ㆍ지질장애ㆍ비만부문 담당부서의 존 샤레츠 박사는 “오늘 동종계열 최초의 치료제 승인은 특정 위험 환자에게 중요한 새로운 치료 옵션을 추가한다”며 “1형 당뇨병의 임상 진단을 지연시킬 수 있는 치료 잠재력은 환자들이 수개월에서 수년까지 질병 부담 없이 생활할 수 있도록 도울 수 있다”고 말했다.
프로벤션 바이오의 애슐리 팔머 공동설립자 겸 CEO는 “이 승인은 T1D 커뮤니티에게 역사적인 사건으로 2기 1형 당뇨병이 있는 8세 이상의 사람들이 3기 질환 발생을 지연시키는 FDA 승인 치료제를 사용할 수 있게 함으로써 패러다임을 바꾸는 큰 발전이다”고 강조했다.
프로벤션 바이오는 지난달에 프랑스 제약기업 사노피와 미국 내에서 고위험군의 임상 1형 당뇨병 발생을 지연시키는 티지엘드의 출시를 위한 공동 프로모션 계약을 체결했다.
사노피 미국일반의약품 총괄 Olivier Bogillot는 “제1형 당뇨병 환자를 위한 최초의 질병조절 치료제를 제공하려는 프로벤션 바이오의 확고한 결의에 박수를 보낸다”며 “사노피의 확립된 인프라와 내분비학 전문성을 활용해 미국 전역에서 도움이 필요한 환자에게 치료제를 제공하길 기대한다”고 밝혔다.
