[의약뉴스] 미국 바이오제약회사 바이오헤이븐(Biohaven)이 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, 일명 루게릭병) 치료제의 임상 2/3상 시험에서 실패했다.
바이오헤이븐은 지난 29일(현지시각) 근위축성측삭경화증에 대한 HEALEY ALS 플랫폼 연구에서 베르디퍼스타트(verdiperstat) 치료의 집중 분석 결과를 발표했다.
최초의 ALS 플랫폼 연구인 HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS를 앓는 사람을 위한 효과적이고 혁신적인 치료제의 개발을 가속화하기 위해서 여러 치료제 후보물질을 동시에 평가하는 적응적 임상시험으로 설계됐다.
임상시험에서 베르디퍼스타트는 1차 효능 결과인 개정 ALS 기능평가척도로 측정된 질병 진행과 생존, 주요 2차 효능 측정에서 위약 대비 통계적인 차이를 보이지 못한 것으로 드러났다.
안전성 데이터의 초기 분석은 이전 임상시험 경험에서 베르디퍼스타트의 전반적인 프로파일과 일치했다. 현재 추가적인 분석이 진행 중이며 다가오는 과학 회의에서 완전한 연구 결과가 발표될 예정이다.
바이오헤이븐의 이르판 쿠레시 신경학부문 수석부사장은 “베르디퍼스타트가 ALS에 대한 효능을 보이지 못했다는 점에 실망했지만 바이오헤이븐은 신경퇴행성질환으로 고통 받는 사람을 위한 치료제를 개발하기 위해 계속 노력하고 있다”고 말했다.
앞서 올해 5월에 미국 제약기업 화이자는 바이오헤이븐을 116억 달러에 인수하기로 했으며 편두통 의약품 사업을 제외한 사업은 새로운 회사로 분리하기로 했다. 새로운 회사는 바이오헤이븐이라는 이름으로 계속 운영된다.
베르디퍼스타트는 바이오헤이븐이 보유한 몇 안 되는 비-편두통 약물 후보물질 중 하나다. 바이오헤이븐은 2018년에 아스트라제네카로부터 베르디퍼스타트에 관한 개발 및 상업화 권리를 획득했는데 이후 임상시험에서 어려움을 겪고 있다. 작년 9월에는 다계통 위축 임상시험에서 베르디퍼스타트의 효능을 입증하는데 실패한 바 있다.
또한 바이오헤이븐은 올해 5월에는 또 다른 비-편두통 의약품인 트로리루졸(troriluzole)을 척수소뇌성 실조증 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 실패하기도 했다.
바이오헤이븐에게 남아있는 주요 신약 후보물질 임상시험은 트로리루졸을 강박장애(obsessive-compulsive disorder, OCD) 치료제로 평가하는 임상 3상 시험으로, 이 임상시험의 결과는 올해 하반기 안에 나올 것으로 예상되고 있다.
