추가 80주 연장 치료, LDL-c 35.3% ↓
97% 치료 완료...이상반응으로 인한 치료 중단 없어
[의약뉴스] 암젠의 PCSK9 억제제 레파타가 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자에서 장기간의 안전성과 유효성 데이터를 확보했다.
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 전 세계에서 250명당 1명꼴로 발생하는 유전질환으로, 출생 때부터 높은 LDL-C 수치로 인해 죽상경화성 심혈관질환의 위험에 놓인다.
이 가운데 레파타는 10~17세 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 진행한 HAUSER-RCT 임상 3b상 시험을 통해 안전성과 유효성을 입증했다.
24주간 진행된 이 연구에서 레파타는 위약과 비교해 LDL-c 수치를 평균 38% 가량 낮췄으며, 이전의 다른 연구에서 확인된 안전성 프로파일이 유지됐다.
이어 5일(현지시간) LANCET에는 이 연구를 확장한 단일군, 레이블 공개 임상 HAUSER-OLE의 결과가 공개됐다.
HAUSER-OLE는 HAUSER-OLE에 참여했던 환자 중 위약 또는 레파타 투약군에서 심각한 이상반응 없이 연구를 완료한 157명을 모집, 추가 80주(최종 104주)간 치료를 이어갔다.
1차 평가변수는 치료에 따른 이상반응으로, 유효성은 기저시점 대비 연구 종료 시점의 LDL-c 변화로 평가했다.
157명 가운데 레파타 치료를 유지한 150명이 최종 분석에 포함됐으며 이 가운데 97%(147명)이 연구를 마무리했다.
치료 중 이상반응은 70%에서 보고됐는데, 심각한 이상반응은 3%, 4명에서 보고됐으며, 치료 관련 이상반응으로 인한 치료 중단은 없었다.
유효성에 있어 80주차의 기저치 대비 LDL-c 감소폭은 35.3%로 집계됐다.
소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 레파타는 80주까지 안전하고 내약성이 있었으며, LDL-c를 지속적으로 낮추었다는 것이 연구진의 평가다.
