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최종편집 2022-12-08 02:35 (목)
FDA, GSK 골수섬유증 치료제 허가 심사 개시
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FDA, GSK 골수섬유증 치료제 허가 심사 개시
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.08.19 06:01
  • 댓글 0
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차별화된 작용 기전 신약...내년 6월 최종 결정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 GSK의 골수섬유증 치료제 모멜로티닙(momelotinib)의 승인 심사에 착수했다.

▲ GSK는 최근 시에라 온콜로지를 인수하면서 골수섬유증 신약 후보물질인 모멜로티닙을 획득했다.
▲ GSK는 최근 시에라 온콜로지를 인수하면서 골수섬유증 신약 후보물질인 모멜로티닙을 획득했다.

GSK는 FDA가 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자의 중요한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 차별화된 작용 기전을 가진 신약 후보물질 모멜로티닙의 신약허가신청(NDA)을 접수했다고 17일(현지시각) 발표했다.

FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 6월 16일까지 모멜로티닙의 허가 여부를 결정할 예정이다.

모멜로티닙은 야누스키나제(JAK)1, JAK2, 액티빈 수용체 I형(ACVR1)의 세 가지 주요 신호전달 경로에 걸쳐 억제 효과를 가진 신약 후보다.

JAK1 및 JAK2 억제는 전신증상과 비장비대를 개선할 수 있고 ACVR1의 직접적인 억제는 골수섬유증에서 수치가 상승하고 빈혈에 기여하는 헵시딘(hepcidin)의 감소를 유도한다.

이번 허가 신청은 총 증상 점수(TSS), 수혈 독립(TI) 비율, 비장반응률(SRR)을 포함한 모든 1차 및 주요 2차 평가변수가 충족된 MOMENTUM 임상시험을 포함해 주요 임상 3상 시험들의 결과를 근거로 한다.

MOMENTUM은 이전에 JAK 억제제로 치료받았고 유증상이며 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자를 대상으로 모멜로티닙과 다나졸(danazol)을 비교한 글로벌, 무작위, 이중맹검, 임상 3상 시험이다.

전 세계 21개국에서 총 195명의 환자들이 등록돼 2:1로 모멜로티닙 투여군 또는 다나졸 투여군으로 무작위 배정됐다.

임상시험 1차 효능 평가변수는 24주 종료 직전 28일 동안 골수섬유증 증상평가양식을 사용해 측정된 총 증상 점수의 50% 이상 감소다.

주요 2차 평가변수는 24주 종료 직전 12주 이상 동안 헤모글로빈 수치 8g/dL 이상인 수혈 독립 비율과 24주 차 비장 부피의 35% 이상 감소를 기준으로 한 비장반응률이다.

MOMENTUM 시험의 1차 분석 데이터는 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회와 유럽혈액학회(EHA)에서 발표됐다.

치료 24주 이후 다나졸 투여군은 모렐로티닙 치료를 받을 수 있도록 교차하는 것이 허용됐다. 비장 진행이 확인된 경우 조기 교차가 이뤄졌다.

모멜로티닙은 GSK가 최근 약 19억 달러에 인수한 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)에 의해 개발됐고 GSK의 혈액학 전문지식과 전문의약품 및 백신 포트폴리오를 기반으로 한다.

모멜로티닙은 아직 어떤 시장에서도 승인되지 않은 상태다.


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